ＨＡＭＵの、先端巨大症って何とかならんか！

先端巨大症の薬「サンドスタチン」（オクトレオチド）は、
サンド社（現ノバルティスファーマ社）の名前を付けて、
サンドスタチン。
そのオクトレオチドの使用感だけで、
発言していいか、
ちょっとためらう所もあるのだけど、
実感上は気分が悪くなる、といったことはない。
長く続けられる薬の一つだと思う。

テレビの医療ドラマで、
腫瘍の壊死を狙った化学療法で、
患者が副作用に苦しみ、
辛い治療になるシーンを見たことがあるかもしれない。
ああ言った薬とは作用機序が違う。
あれは、腫瘍を殺す「毒」であって、
ソマトスタチンは違う。

オペ前に腫瘍の縮小を狙って、
オクトレオチドが投与されることがあるが、
薬もいろいろ。
縮小効果に過度な期待はできない代わり、
ホルモンの働く、自然なシステムを利用した治療である。
怖がらなくても大丈夫だ。
詳しいことは、ドクターに聞いておくれ。

今あるソマトスタチンアナログでは、
効きにくいタイプの腫瘍や下垂体疾患がある。
さまざまなタイプのソマトスタチンアナログが
登場すれば、
治療の選択肢はもっと広がり、
そして、いつの日か、
薬だけで治ってしまう日が来るかもしれない。
そんな夢を描きたい。

ワタシは先端巨大症であるが、
同時に下垂体機能低下症も併発している。
下垂体の形、まともに残っていない。
腫瘍に押しつぶされて、ぺしゃんこだ。
それでも、コルチゾールは9.2と正常値だから、
大した臓器なのだけど、
TSHは0.351。
正常値は0.54～4.26といわれるから、低いんである。
TSHは甲状腺を刺激するホルモンであり、
当然のことながら、甲状腺のホルモンも低い。
チラージンを服用するようになって、
若干緩和されたが、F-T3とF-T4は低めだ。
服用前と服用一カ月後、二カ月後を比較すると
F-T3（正常値229～417）は270、262、298。
F-T4（正常値0.72～1.52）は0.65、0.78、0.92。
ただ、途中で薬がどこかに行ってしまい、
三週間、休薬を余儀なくされた。
その間、寒かったのなんの。
下がるのは、体感温度だけじゃなくて、
思考力が下がるように感じた。
とても疲れやすく、いつも、だるい感じがする。
冬眠中のクマさんになったような気分だ。
車に例えると、アクセルの効かない状態。
仕事先でミスが続き、
注意力を維持できない状態である。
常に眠い。
それが、チラージンを追加するだけで、
体感上は楽になる。
こうなると、薬のあるとないとでは、生活が変わる。

実感を書きとめたが、
ホルモン病の処方は、ヒトによって違うから、
ふーんと思って、
聞き流してくれればいいんだけどね。

これは、ワタシも経験した。
というより、経験している。

命あってのものだねだから、
ウエストサイズが大きくなろうが、
治療を中止する人はいないと思うけど、
若い女性には恨まれそうなので、
皮下注射可能な部位をできるだけ広く使い、
注射部位のローテーションが必要のようだ。
「医薬ジャーナル」（vol45、12、2009）で
浜松の沖隆先生が腹以外に太ももや上腕部分も使えることを
紹介していたが、
何せ、自己注射であるから、
医療関係者の指導を受けないといけない。
ここで書ける情報には限界があるから、
お腹のサイズが気になる方は、
医師や看護師、薬剤師などに相談の上、
注射部位の工夫をされたし。

14日の勉強会では整理を試みたが、
レジュメを見返して、不十分だと思うこと少なくなく、
患者団体から見た課題を
もっとクリアにしないといけない。
順次ブログで書き足していこうと思う。
視点はもちろん、患者のそれ、である。

未承認薬とドラッグ・ラグの関係だ。
日本の患者が使えないという点において、
質的には同一の課題であり、表裏の関係にある。
強いて違いを求めれば、
未承認薬は、具体的な薬の状況を指し、
主として企業が開発に取り組まない稀少疾病の薬に
ウエイトが置かれているのに対して、
ドラッグ・ラグは全ての医薬品について開発・承認状況が
国際的に見て遅延している状況を指す。
（参考『国際医薬品情報』2009・12・14、薬事評論家・横蔵樟利氏）

勉強会で一緒した希少疾患の患者団体に未承認が多いのは、
けして偶然ではない。
未承認薬の大半は稀少疾病用薬である。
低リスク・低開発費の
ジェネリックとは対照的だ。
薬害の歴史を振り返れば、
市場は、儲かればどんな薬でも売ろうとするもんだし、
儲からなければ、売ろうとはしない。
企業の方針・政策があわなければ、
開発の着手が遅れるか、実施されない。
収益性が低いと判断されれば、
それに見合う研究開発投資もない。
承認基準に達するだけのデータを
メーカーが収集できるか。
開発リスクが高いかもしれない。
患者数が希少ならば、売りあげが期待できず、
商品として、成り立たないのだ。
現在の日本の承認制度や保険診療システムには合致しない、
だけど、患者は薬を必要とする。
そこで、公的な対策のあり方が問われてくる。

未承認・適応外薬の検討会議が開催され、
ラグ解決に向けたスキームは、動きだしたに見える。
だが、希少疾患の薬の問題は、
開発企業が見つからなければ、
何も始まらない。ハードルは低くない。
市場規模の問題だから。

14日の勉強会では、ノーベルファーマの塩村仁社長が
分かりやすいアドバイスをしてくださった。
「役所は車検をする所、
車がほしければメーカーを回りなさい」
そう。
薬を開発してほしければ、
役所を訪ねるだけじゃ、物事は進まんのである。

なんで私の病気は薬がないのか。
理不尽な思いを抱きつつ、
患者団体や医師は、
けして表には出ないであろう、努力をしている。
患者数が少ないのは、患者・家族には責任ないのだけど、
人一倍の努力が必要だという現実の壁にぶつかっている。

仮に30人しかいない薬を企業が作っても、
年間３億円の売り上げがほしいとして、
一人１千万円。
そんな薬価はつかないだろう。
オーファン・ドラッグの定義は患者数５万人以下だが、
市場の大きさからいうと、
100人、200人しか患者がいないような、
ホントに希少な疾患は同一線で論じていいのか。
現在のシステムは、研究・開発支援にとどまっているが、
見捨てられた疾患をなくすため、
別の支援策が必要なんじゃないか。
とまあ、そんなことを思ってしまう。
企業の打算と使命感のもつれから、
ベンチャー企業の腰が重くならないような、
仕組みづくりを期待したい。

現状では、
希少疾患患者は、未承認薬を治験として使う以外には、
個人輸入によるしかない。
せっかく日本人の患者が治療に使うというのに、
この成績は生かされず、データ散逸するかもしれない。
もったいないことだ。
そもそも、医師の処方によらなければ、危険であるし、
仮に医師が診てくれたとしても、
経験が生かされない。

希少な疾患の薬を使えるようにするには、
薬価のあり方から考えていかなくてはいけない。
人道的な見地から、
個人負担を軽くする新たな方策を
編み出す必要があるのかもしれない。
社会的な関心が高まり、
共通する課題が見えてきた今だからこそ、
患者団体がひざを交えて話し合うことって
大事なんだと思う。

医薬ジャーナル誌（昨年12月）が特集を組んでいる。
やっぱ、成長ホルモンの周りは、
新薬が出たばかりでもあり、
希少な疾患の割には、何かと話題の分野にみえる。

ワタシ自身がそうであるが、
第一選択肢の手術後、
成長ホルモンコントロールが難しい場合がある。
ＧＨ受容体拮抗剤ＰＥＧは９割に奏功するという。
だが、肝機能悪化の傾向がわずかに見られたので、
一時中断の憂き目になった。
落ち着いたので、再びＰＥＧの試用を再開することにした。
ソマトスタチンアナログＯＣＴ－ＬＡＲだけでは抑制が難しい。
この薬のコントロール率は、
６割程度といわれ、
月に一度の注射でいいというメリットは捨てがたいのだが、
効果が薄く、このままではどうしようもない。
ほかに選択肢は残っておらず、
ＯＣＴ－ＬＡＲとＰＥＧの併用療法へと相成るだろう。

ワタシのように、コントロール不良の患者は、
数が少ないとはいえ、存在する。
全国のトップドクたちが、
最新の併用療法について語ってくださるのは、
ありがたい。

山王直子先生（山王クリニック・院長）のリポートには、
４～２４ヵ月の併用療法で
４例中２例においてＩＧＦ－Ｉ値が正常化したと書かれていた。
副作用は肝機能障害が１例見られたが、
いったん中止後併用の再開は可能であった。
腫瘍の増大は認めず，１例で腫瘤縮小を認めたという。

ワタシは隔日の投与で、まずは様子見なのであるが、
次の診断で、吉と出るか凶と出るか。

同誌には、有田和徳先生（鹿児島大）が
ＰＥＧの肝機能障害について書いている。
「頻度は諸報告によれば肝酵素の上昇が約５％程度」と想定され、
「積極的な加療をせずとも休薬によって改善」するらしい。
「休薬の基準は米国の添付文書によると
『正常上限の少なくとも５倍の
ＡＬＴ（アラニンアミノトランスフェラーゼ）上昇、
又は血清総ビリルビン上昇を伴う
少なくとも正常上限の３倍の肝酵素上昇」とある。

ＩＧＦ－Ｉによるネガティブフィードバック消滅により、
残存腫瘍の増大が文献上からは懸念されるところだが、
まあ、わが下垂体の残存腫瘍は見えない。
見えないのになんで高ホルモンなのか、といわれれれば、
わっかんないのだけど、
肝機能とともに、画像でチェックすることが大事らしい。

同じ下垂体ホルモン産生腫瘍といっても、
プロラクチノーマはよく効く薬があるし、
一方で、クッシング病は効果的な薬がない。
先端巨大症にコントロールしにくい腫瘍がある。

神戸大の高橋裕先生の論文に将来展望が記してあった。
現在のソマトスタチン誘導体は、
主にソマトスタチン受容体のサブタイプである
ＳＳＴＲ２に作用する。
ＧＨ産生腫瘍はＳＳＴＲ２・５を発現していることが多く、
最近ＳＳＴＲ１-３、５に強く作用する
Ｐａｓｊｒｅｏｔｉｄｅ（ＳＯＭ２３０）が開発され、
先端巨大症やクッシング病に効果があることが期待されている。

さらにＳＳＴＲとドパミン受容体に同時に
結合する薬剤（ＢＩＭ２３Ａ７６０）も開発されて、
現在はフェーズⅡまで試験が行っているようだ。
将来は、プロラクチノーマのように
薬物療法が中心になる時代の到来があるかもしれない。

関西でも同様の会議は開かれたのだが、
ワタシは東京で開かれた勉強会に参加した。
ドラッグ・デバイスラグの解消について講演したので、
まずは、レジュメからアップしよう。
実際に口頭でお伝えした内容とは違っていて、
６割方この通りとい感じかな。
口頭のものは後日ということで。
全体のレジュメ

患者は保険証を病院窓口で示して、治療を受けるだろう。
医療保険が使えないと、実際には薬は治療に使えない。
だから、薬を「承認」することと、
医療保険で使えるようにすることは、
ほとんど同じだと普段は考えていいのだけど、
厳密にはイコールじゃないのだ。
たとえば、米国では、
臨床試験のエビデンスがあれば、
適応外でもの薬であっても医療保険の適応が認められる。
一方で、日本では、
保険医療を使った研究的治療自体を禁止している。
日本は承認事項と保険償還が一対一の関係だ。
なんで、日本は適応外が多いかというと、
そういう保険制度になっているからだ。

「療担規則」といって、
保険医療機関・医師が従うべき規則が厚労省令で示されている。
反すると、診療報酬に基づく保険請求ができない。
医師はこの規則に従わざるを得ず、適応外使用はできない原則である。
とまあ、ここまでは原則の話。

実際の診療では、もう少し、柔軟だ。
「承認」と医療保険適応が厳密には同じではなく、
若干、医療保険の方が対象が広い。
もし、小児の適応外をストップしたら、
一日だって、小児科は診療できないだろう。
これは、厚生省（当時）の「昭和55年通知」による。
２項目からなる通知で、
①医学、薬学上、公知の有効性が認められている薬剤は、
保険適応外であっても、その使用に対しては、柔軟な対応をすべし。
②この対応に関しては、支払基金間での相違がないように配慮すべし、
というものだ。
ある程度までは、医師の裁量が認められている。
ある意味、おおらかな時代の通知だったんだろう。
最近は、
レセプト審査を行う社会保険診療報酬支払基金が
「審査情報提供事例」として、
適応外でも適応を認める80事例を公示している。
エビデンスのしっかりした適応外可能な薬剤は、
事例集に入れることで、柔軟に対応している実態がある。

検討会議が実態に合わせて、
滞留した適応外や未承認に柔軟に対応するのは、
悪いことではないと思う。

走りながら考えるしかない。
堀田知光座長（国立病院機構名古屋医療センター院長）は、
多くの論点が出されて、こう答えた。
患者団体も同じだろう。

14日の勉強会。
薬の議論では、ラグ被害者と薬害被害者を含め、
さまざまな立場の患者団体が
一堂に会して議論することになるだろう。
マスコミも来ると聞くから、
参加される団体の方は、
なぜその薬を必要とするか、発言を準備していただくと助かる。
検討会議が２月８日に始まり、
勉強会翌日の15日は、難病対策委員会が開かれる。
障害者制度も谷間の傷害や障害の定義を巡り議論が始まった。
新政権が発足して当面の課題である来年度予算案が一段落して、
長期的な課題の新たな制度設計の議論が
相次いでスタートした。
議論開始の２月である。
（おわり）

検討会議では、
一度にたくさん申請された場合、
審査を担う医薬品医療機器総合機構の作業能力を越えてしまうことへ、
心配する声があがった。

いくら能力の高いスタッフでも、
作業能力を超えては、十分な判断ができない。
検討会議のメンバーもやはり、
それぞれ責任ある部署にいる方たちばかりで、
意思と能力があっても、
キャパシティーは狭い。
根雪が一度に溶けて、ダムが決壊するがごとく、
申請書類の山を前に、
企業が伏せたがるネガティブデータを
数カ月できちんと見つけられるか。

一時に押し寄せる申請書類を迎え撃つのは、
総合機構の新医薬品の審査員たちだ。
2007年度から人員を倍増し、
約500人とする体制強化が進められている。
2009年度は当面100 名が増員されているようだ。
「薬害再発防止のための医薬品行政等の
見直しについて」（第一次提言）
（2009年4月、薬害肝炎検証委）
昨年12月28日の厚労省政策会議では、
「承認審査に要する期間自体はＦＤＡとほぼ同じ」と
大臣から強気の発言が飛び出したが、
あくまで通常審査の話であるし、
大量処理が本当に可能かは未知数である。
検討会議では、スタッフの不慣れを心配する声も上がった。

人員体制の問題では、
市販後の安全性に関する体制が圧倒的に不足している。
厚生労働省と総合機構を合わせて66人しかいない。（同提言）
企画立案を担う厚労省職員も不足である。
（つづく）

年に四回この会議は開かれるのだけど、
次回は３月末の予定である。
第二回の会議までに、医療上の必要性を評価しつつ、
各企業と個別ヒアリングをしながら、
優先順位を決めると思われる。
政府は政府で、開発企業の募集もしないといけない。
二回目以後は、具体的な選定作業に入るだろう。
今この時期に、患者団体として打つべき「一手」は何か、というと、
その薬をいかに必要としているか。
社会に向かってアピールすることだと思う。
今度の勉強会はその一つだから、
各患者団体は出席・発言して、
上手に活用してほしい。

新政権としては、ドラッグ・ラグ解消の実績を作りたいはずだ。
ゴールは来年秋ごろの中医協という会議に
開発状況を報告するのだけど、
一年半かけて、滞留していた承認待ちの解決へ
向かうイメージかもしれない。

さて、検討会議の課題を理解する上で、
二つのキーワードを知っておきたい。
一つ目は、「エビデンス」である。
医学的科学的な根拠を大事にする。
エビデンスには順位があって、
権威や個人の経験は下の方。
無作為的な大規模実験の結果は上位にある。
上位のデータがあるに越したことはないのだけど、
希少な病気は症例数が集まらないことも多いし、
上質のデータを集めるにはお金もかかる。
生活習慣が違うし、遺伝子も違うから、
日本人特有のデータはあるに越したことないのだけど、
それじゃ、
日本人特有のデータはどれくらいの量が必要かというと、
そこは何だかわからない。
海外で承認されている薬だから、
基本的には信頼性があって、
そのうえでなお、どれくらいの追加データで、
承認と相成るのか。
バランス良く、考え方をまとめるのが、
検討会議の大事な仕事になりそうだ。

もうひとつのキーワードは、
「公知申請」である。
科学的根拠が十分である場合には治験を行うことなく
承認申請を認めることを指す。
エビデンスを重視すれば追加治験を実施する。
十分にエビデンスがあると考えれば、公知申請。
検討会議は、第三回（６月末）には、評価結果を発表して、
公知申請か追加試験か、
明らかにする。

では、そのさじ加減がどうなりそうかというと、
公知申請について「柔軟な運用」を視野に入れているようだ。
実際、省側の認定作業は膨大になるため、大変なんである。
そこで、担当の厚労省医薬食品局審査管理課がどうするかというと、
公知申請への見解をメーカーに作らせようとしている。
見解は４月末に提出され、
二カ月間に妥当性が評価される。

さて、ここでよく考えないといけない問題が起きようとしている。
安全とスピードというバランスの問題だ。
メーカーは開発負担の軽くしたいだろうから、追加治験は避けたい。
海外の都合のよいデータを持ってくるだろうし、
否定的なデータを隠したいという動機が起きやすい。
ネガティブデータがどれくらい集約され、
エビデンスの質が保てるか、そこも注目点になるだろう。
患者としては、
ラグも困るし、薬害も困るからだ。
（つづく）

「医療上その必要性が高い」というのは、どういうことかというと、
まずは病気の性質を考えるということだ。
命の重大な影響がある病気。
死んでしまうかもしれない病気だね。
進行すると元に戻らない病気（不可逆性）で、
日常生活に著しい影響を及ぼす病気。
その他、となっている。
そして、その病気を治すうえで、
これまでの治療法では治せない、
欧米の臨床試験では、効果があって安全性が優れていることが分かっている薬、
欧米では標準的療法に位置づけられている。
こういった条件を満たす薬を
早く国内でも使えるようにしましょう、という会議なのだ。
分野ごとに七つの専門作業班（ワーキンググループ）を設置することも決まった。
▽代謝・その他▽循環器▽精神・神経▽抗菌・抗炎症▽抗がん▽生物▽小児―の７つ。

夏のアンケートでは、
まだ薬の素（もと）というか、
欧米で一人前の薬として認められていない
化学物質まで承認してくださいと要望した
患者団体・個人もいらっしゃったようだ。
早く使いたい気持ちはとてもよくわかるのだけど、
たぶん、この検討会議では、解決はできない。
これは、開発を促す別の課題だといえる。

検討会議では、
医療上の必要性を評価したうえで、
承認申請に必要なデータを明確にする。
開発するのは、あくまで、製薬企業だから、
メーカーは検討会議のリクエストに応じて、
追加の試験を組んで、
データを提出する。

例えるならば、
卒業試験の課題が難しすぎて、
留年の学生を大量に抱えたゼミを想像してみよう。
第一課題が終われば、第二課題、第三課題と、
進むのだけど、
どんなリポートを書いたら、卒業させてくれるのか、
今一つ、学生には先が見えない。
教授の数も少なすぎて、十分に学生指導はできないし、
審査に時間がかかってしょうがない。
そこへ、監督官（検討会議）が乗り込んできて、
このリポートを出したら、卒業させますと、
課題を明確にするようなもんかしら。

開発のスピードを速める。
未承認薬・未承認適応薬問題の解決へ、
薬を使える日を待ちわびている患者・家族の願い実現へ。
解決を早める枠組みが起動したことは間違いない。
（つづく）

名前を「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」という。
この日は初回なので、検討する流れや体制が決まったのだが、
傍聴してきたので、
患者団体の立場で抑えたいポイントを順次、書き留めておこう。

新しい薬ができたとする。
その薬が本当に安心で効果的なものか、
政府が、使ってもいいですよと「承認」をする。
「未承認」は読んで字のごとく、
承認をされていない状態だ。
特に、欧米４カ国（米・英・独・仏）の
いずれかの国で承認されているけど、
日本では使えない状態を「未承認」と呼んでいる。
これにたいして、「適応外」というのは、
たとえば、
肺がんでは使えるけど、
すい臓がんでは承認されていないので治療に使えない、
といったケースを指す。
昨年の夏には、厚労省が公募する形で、
患者団体や学会などに、
承認してほしい薬のリクエストはありませんかと、
アンケートを取ったのだけど、
374件の要望が寄せられていた。
内訳は、未承認薬89件、適応外薬285件。
目立つのは、小児薬の適応外がめちゃ多いことだ。
子どもは大人のミニチュアサイズではないのに、
子どもへの適応がなく、医師の裁量をもって、
大人の薬を半分に割って処方する、
なんてケースが多い。
順調に治療が進む分には問題はないのだけど、
もし、強い副作用が生じてしまったり、
予想外の結果、薬害が生じてしまったりしたら、
医師の責任が問われるかもしれない。
だから、小児科の学会などは改善を求めていた。
去年までは、未承認薬使用問題検討会議と
小児薬物療法検討会議という二つの組織があったのだけど、
大人の適応外も考えないといけないし、
二つの組織を発展的に改組した。
それが、今回の新たな検討会議というわけだ。

205の団体・個人から651の要望が出されて、
重複をまとめると374件の要望という形になったのだけど、
ずいぶんと多いという印象を持つ。
これはまだ一部にすぎない。
あんまり日本の承認がのんびりしているので、
あきらめてしまった団体・個人もいると思う。
いずれ、リクエストは再開するそうだから、
薬を使える日が来るまで、患者・家族はあきらめないほうがいいぞ。
命と健康がかかっているんだからな。
（つづく）

当日の議題は、構成員の紹介及び座長の選出。
医療上の必要性の高い未承認薬及び適応外薬の検討手順について。
未承認薬に対する開発支援について、
その他。
この会議は、「未承認薬使用問題検討会議」を発展的に改組するものである。
旧検討会議は、学会や患者の要望を聞いたうえで、
未承認薬の治験実施を促し、
薬開発へのエンジンの役割を果たした。
適応外については、
初期を除きほとんど議論してこなかった。
新しい組織では、適応外についても、
議論されることが期待されている。
ワタシが注目するのは、
未承認・適応外薬の全体像である。
夏に学会や患者団体から要望書が出されており、
それが何百品目あるのか。正式に報告される。
約200の団体・個人から600の要望が提出され、
重複をまとめると376件の要望がある。
未承認92件、適応外は284件である。 第18回薬害肝炎検証委（2009年11月16）資料 検討手順を話し合うはずだ。
がんや環器や小児科分野など重篤な疾患領域もあるし、
私たちのように希少な病気もある。
みんなそれぞれ薬の開発には、
未来と可能性がかかっているのだから、
まずは、この検討スキームに注目しよう。

開発にはお金がかかる。
０９年度補正は百億円に削減され、
未承認薬１２品目の支援が決定しているが、
それ以外は、個別品目の開発支援額は未定である。
というより、新政権はバッサリと削ってしまった。
適応外３６品目の６５３億円は執行停止の憂き目にあった。
先立つものは２０１０年度ならぬ２０１１年度予算案に
先送りである。
こんな調子の新政権であるから、
下垂体系の薬なんて、いつ承認されることやら。

だからこそ、まずは、
この問題の全体像を国民の前に明らかにするのが、
大事なんである。

一般家庭で誰か重篤な病気にかかったとする。
そうしたら、まずは病院に行き、
命を優先するだろう。
いくらかかるか、じゃなく、
命あってのモンだから。
医療は本来は最優先の課題なんだけど、
国レベルになると、我が政府は、出費を抑えることばかり。
先進国でありながら、
未承認・適応外の薬が増え続け、
効果的な治療法が使えない問題が深刻になった。
ココを直視するべきなんだ。

いつ誰がどんな病気になるか分からない。
だからこれは、みんなの問題だ。
あきらめるわけにいかない切実にして第一級の課題なんだから、
みんなで関心を持とう。
世論を盛り上げないと、
財務省に引きずられて、この国の政府は一歩も動かんぞ。

検討会議は、委縮することなく、
堂々と全体像と解決のスキームを議論していただきたい。
全てはそこから始まる。

会議の開催頻度である。
旧会議は年に四回であったが、
進行する病気があるし、
患者の治療は毎日のことなのだから、
さらにスピードアップして、
開発を促してほしい。
ビシバシ実務者協議もして、
その向こうには、待っている人たちがいるのだと。

２月１４日の勉強会でもぜひ、
新生・検討会議への期待を
当事者として、大いに語り合おう。
我らは、未承認・適応外の薬を解決する応援団になり、
開発を促すエンジンになろうではないか。

議事録

座長「ぜひ必要な薬だけれども、今のところ、
その開発する条件が整っていないということで、
支援したからといってできるものではないという判断の中で、
これを現段階で採用するわけにはいかないということでよろしいか」
構成員「お聞きしたいのは、こういう薬の場合、
開発されたら、薬の値段を高くして、
それでペイできるようにはできないのか。
ほんの少数の薬だ。
特別に扱う。
要するに、市販後のコストを高くすることで
治験しやすくできないかという問題提起だ」
事務局「あまり高くなってしまうと、
今度は患者様のほうが払いきれないということも生まれる。
医薬品の開発経費とは別にまたいろいろな検討すべき点が
あるのかもしれない」
構成員「もちろん患者の負担は適当に。
残りは公費で負担するというようなことはできないのか」
事務局「現時点では、そういう枠組みはない」
座長「企業が今、開発のできる状況にないということであれば、
今回はともかく対象外とさせていただく」

オーファンはみんな希少であって、
多かれ少なかれ、この手の問題を抱えているのだけど、
そのなかでも、特に希少な薬、
ウルトラオーファンの場合は、
市販後の薬価が障害になって、
開発費を国が支援しても、企業が手を上げない。
それを助けあう仕組みが、医療保険制度であり、
また、難病対策であろう。
未承認薬使用問題検討会議は昨年10月にいったん閉じられ、
小児薬物療法検討会議を含め、発展的に改組する。
全国厚生労働関係部局長会議（１月14日）の医薬食品局資料によれば、
検討会議の設置は一月を予定している。

この手の薬は、
医師が個人輸入をして、投薬するケースが少なくないものだから、
患者の保険外の負担が過大になりやすい。
そのため、
基礎医療部分は医療保険、
投薬部分だけ自己負担にすればいいと
混合診療解禁を唱える方もいるのだけど、
長い目で見れば、けして、
患者保護という視点から、
好ましい事態にならないと思う。

承認された医薬品は、
副作用が把握される。
医師へのスムーズな連絡がいく。
薬害があれば患者は救済される。
公的に患者が保護される仕組みがある。
そこから、外れないようにするには、
審査を迅速にするのが筋だからだ。

新薬の認可・承認に時間がかかっていることは事実だ。
行政内にも改めるべきことはあるだろうし、
審査体制を厚くして審査を早くする五カ年計画が起動中である。

一部の経済学者や財界人を情けないと思うのは、
規制緩和の全てが善であるという
誤った認識のもとで、
安易に混合診療解禁を主張していることだ。
今必要なことは、なぜドラッグラグが生じるのか。
遅れの構造をきちんと分析し、
希少な患者の「治したい」という願いにどのように
社会が答えていくか。
冷静に考えることだと思う。

甲状腺ホルモンは、全身の代謝にかかわるホルモンであり、
車に例えると、アクセルが効かないようなもんだ。
もともと、低かったようだが、ホルモン補充はしていなかった。
久しぶりに検査に出していたら、
ひっかかったというワケだ。
先端巨大症の影響か、汗っかきなので、暑いのも苦手だが、
寒いのも苦手で、暖房の温度設定を上げ過ぎて、
周りに叱られる。
疲れやすく、いつもうつらうつらして、効率が悪い。
後から考えると、あれはホルモンのせいかも。
ワタシの下垂体は腫瘍に押しつぶされて、
ペラペラの紙のようになっている。
一回目のオペ以来、
ぐちゃぐちゃで、どこが正常組織か、
分からんようなのだ。
それでも、副腎皮質刺激ホルモンは分泌されているから、
我慢づよい臓器だとも言えるのだが、
かといって、正常とも言えないらしく、
テストステロンも補充しているから、
甲状腺刺激ホルモンだって、足りないというのは、有り得るんだろう。
一応、筋は通る。
補充することで、生活の質が良くなれば、
うれしいし、
チラージンは、自己コントロールが
難しい薬じゃないから、
また朝飲む薬群に一つ新顔が増えたか、
くらいの印象である。
オクトレオチドは甲状腺刺激ホルモンを下げる効果があるらしく、
その影響もあるかもしれない。
【追記】自宅に残っていた古い記録を引っ張り出してみると、
再手術前、まだIGF1が700台だった2005年8月は、
FT4は0.72から0.86。（基準値0.72から1.52）
FT3は179から255である。（基準値229から417）
テストステロンは、61から124。（正常値236から1037）
コルチゾールは正常値。
こうして考えれば、
当時は先端巨大症のことばっか、考えていたけれど、
下垂体ホルモンの一部は、ずっと低空飛行だったわけで、
機能亢進と機能低下が併存していたわけだ。

発端は、「事業仕分け」の見直し項目に、
漢方薬の保険外しが盛りこまれたことだ。
まず、関連学会や漢方薬メーカーが反発した。
３週間で９２万通以上の署名運動に発展し、
民主党など与党３党が１２月１７日、
政府へ提出した予算要望で，
漢方薬の保険適用継続を求めたという流れだ。
薬事日報ヘッドライン１月５日付によれば、
「“ネット市民”の呼びかけが牽引」となって、
学会が儲けた電子署名に９万５０００通以上が集まったという。
ある患者のブログをきっかけに、
インターネットの巨大掲示板、
会員制ＳＮＳ（ソーシャル・ネットワーキング・サービス）、
ミニブログなど、電子媒体を通じた「ネット市民」による情報発信が，
署名の起爆剤となったと分析し、その動向を検証している。

一つの手段として「国際共同治験」を実施する。
12月25日、厚労省は北里大学臨床薬理研究所と慶應義塾大学医学部を
グローバル臨床研究拠点とすることを発表した。
共通の治験実施計画書に基づき、
同時並行的に治験を進める。

希少疾病は国内で大規模な検証試験が難しかったとしても、
国際共同治験の中に可能な限り多くの日本人患者を組み入れて、
臨床試験していくことが考えられる。

薬価改定で「新薬創出・適応外薬解消等促進加算」制度が
スタートしたことと合わせ、
2010年がドラッグラグ解消に向けた変化の年でありますように。
世界に遅れることなく
効果的な医薬品を
希少疾患患者が使えるようになることを願ってやまない。

「新薬創出・適応外薬解消等促進加算」の試行的導入が正式に決定した。
骨子では、「特許期間中の革新的新薬の適切な評価に重点を置き、
特許の切れた新薬については、
後発医薬品への置き換えが着実に進むような薬価制度」とする
「基本的考え方」が示された。
当ブログでも、「患者からみた未承認薬問題」で紹介した議論である。
新薬が開発されずに、新薬の創出や
適応外・未承認薬の開発を待っていた患者は多いと思う。
開発されやすいように、薬価は値崩れしないようにする。
だから、開発したての新薬は
特許期間中、患者も自己負担は減らない。
だけど、特許期間を過ぎた医薬品は後発品に置き換え、
長い目で見れば、負担は減らすようにしましょうと、
そういう流れの議論だと思う。

これまでの薬価改定ルールでは、
市場実勢価格に基づき２年ごとにほぼ全ての新薬の薬価が
下がる仕組みとなっている。
製薬企業にとっては
開発コストを回収できず、
結果的に新薬創出や適応外薬の問題などへの対応が遅れ、
「ドラッグ・ラグ」につながっているといわれてきた。
後発医薬品が上市されていない新薬のうち
一定の要件を満たすものについて、
後発医薬品が上市されるまでの間、
市場実勢価格に基づく薬価の引下げを一時的に緩和する。
適応外薬等の問題の解消を促進させるとともに、
革新的な新薬の創出を加速させる狙いがある。

かつて当ブログでは、
薬価維持の特例により、
「どれくらい希少疾患や難病の薬の開発へ振り向けるか。
それは分かりませんが、企業には道義的な責任が生じる。
仮にそのルールが決まったとして、収益に色が付いているわけではない」と書いた。
そこは、厳密なルールを設けてきた。
「有識者会議（仮称）による評価結果等を踏まえ、
次回の薬価改定時までに、
当該加算対象品目を有する企業について、
要請を受けた適応外薬等の品目の開発・上市状況を確認し、
開発要請から半年以内に薬事承認申請を行わなかった場合、
同じく１年以内に治験に着手しなかった場合。
当該企業の全ての新薬に対して加算を適用しない」

新薬の開発・承認・適応を一日千秋の思いで待つ患者は少なくない。
新ルールの適応が悲願実現につながることを願ってやまない。

10年度から２年間の試行的な措置。
詳報が厚労省サイトにアップされないので、いまひとつわからんが、
新薬の価格を一定期間維持する「薬価維持特例」に代わるもの。

厚労省の磯部総一郎・薬剤管理官は
維持特例から新加算に変更したことについて、
「目的をはっきりさせた名称がいいと思った」と述べたもよう。
ドラッグ・ラグや未承認薬･未適応の解消は、患者団体共通の悲願であり、
コンセプトを明確にしたことは歓迎したい。
効果的な薬を使える日を一日千秋の思いで待つ患者はいるのだから、
新薬開発へ企業は努力してほしいし、
その努力が報われる薬価でないと、
次世代の薬は生まれない。

新加算による影響額は約830億円。
新加算の導入で後発品のある先発品は
さらに２％の追加引下げを受ける提案である。
これにより約530億円をねん出し、
新加算による負担を約300億円にとどめたい目算らしい。
長期的に使う薬が安いのは、患者としてもありがたい話だと思う。

財務省は、後発品のある先発品を下げることで、
総枠の医療費をあげずに、
薬剤以外の医療へ当てようとしている。
コンセプトを明確にした背景には、財務省へのけん制があると思う。
新しい薬を必要とする難病患者はいるのだから、
単純に安けりゃいいっていうのではなく、
開発を促す仕組み、
つまり、価格のメリハリが大事なんである。
日本人が必要な薬を日本人が開発する仕組みを残さなきゃアカン。
薬価は、患者・家族の問題。
みんなの問題。
みんなで考えたい。

米国で販売されている関節リウマチ治療薬の「アナキンラ」を使い始めた。
毎日一回の注射ですぐに効果が表れ、発熱が止まり、
お座りもできるようになった。
近いうちに歩ける可能性も高い。
だが、アナキンラは日本では未承認で、
国内治験のめどもなく、
米国から個人輸入するしか方法はない。
出費は月に十万円以上に達する。
患児の母親（３７）は
「明らかに効果がある薬が海外で使われていて、
どうして日本では認められないのか。
すべての難病の患者が不利益を受けない制度にしてほしい」と話す。
そんな中、欧米で既にＣＡＰＳの患者に投与され効果が確認されている
「カナキヌマブ」の国内治験が、
医師たちの努力で十一月からスタート。希望の光が見えてきた。

海外で、有効性が証明され、承認・市販されているのに、
日本では未承認となっている薬剤は多い。
こうした薬剤を使うには、国内臨床試験に参加するか、
医師が個人輸入したものを自己負担で使うしかない。
厚労省は、学会や患者団体から要望があり有用性が高い薬について、
治験などの開発経費を補助する事業を始めたばかりだ。

記事には出てこないが、
開発経費を補助する事業が補正予算で753億円組まれていたのに、
政権交代に伴い、一部を残して執行停止された。
来年度予算ではなく、
2011年度予算の話へ先延ばしされている。
病気の進行を止める薬が目の前にあるというのに、
制度の壁があって、
月10万の出費をしないと
使えないのである。
何とバカバカしく、命を軽んじた話だろう。
難病の子どもたちにとって、一年という先延ばしは痛い。

インターフェロン治療に助成が限定されていることや、
B型肝炎訴訟が未解決なことなど、たたかいは続くだろうが、
患者の利益を代表する
当事者の叫びこそが、道を切り開く原動力であることを
鮮やかに示した。
肝炎だけじゃなく、すべての慢性疾患患者へ、
たたかい方の見本を示したと思う。

ウイルス性肝炎患者は全国350万人といわれる。
汚染された血液製剤は、
患者に知らされないままに使用されているケースが多い。
注射針の使い回しなど、
医療行為による国内最大の感染症へ。
まん延させたのは、国の失政だ。
被害者救済へ恒久対策を国に求めたが、
国は対応をしない。
国の責任を明確にするため、
肝硬変や肝臓がんと戦いながら、
2002年に薬害肝炎訴訟が始まる。
以来、事態を動かしたのは、
一貫して揺らぐことのない、患者の「命の叫び」であった。

その道のりは平たんではない。
予防接種で感染したＢ型肝炎訴訟は18年かかって
2006年に最高裁で国が敗訴し、国の責任が認められた。
それから3年。
やっと今回の肝炎対策基本法の中で、
予防接種によるＢ型肝炎感染の国の責任も明記された。

肝炎恒久対策にかかわる法案は、
2007年10月以後、民主と自民からそれぞれ法案が出ており、
一本化が期待されていた。
2008年１月に薬害C型肝炎被害者救済法が成立するが、
救済対象が原告に限定されていた。
350万患者が全員救済されるよう、
命をかけた戦いが続き、
全患者救済の恒久対策を求めた。
2008年３月、自民と民主は一本化の協議を打ち切り、
民主案は廃案となった。
2009年２月には、野党４党による法案が提出され、
この時点で自公と協議をすれば、成立も可能であったが、
審議されずに、７月の解散で廃案となった。
原告団の山口美智子代表が26日の会見で
「何度も政局に翻弄（ほんろう）された。
今度が三度目の正直」と振り返ったのは、
偽らざる実感だったろう。

総選挙前には、
鳩山氏が患者団体にたいし、
「政権をとった暁には、
みなさんの思いにこたえられる法案を成立させる」と明言した。
だが、民主党は当初、
肝炎法案を今国会の課題に上げようとしなかった。
政権交代後も、薬害肝炎は一度、忘れさられようとしたのである。
空気を変えたのは、
臨時国会前の10月20日の院内集会。
「毎日120人が亡くなっている」と今国会の成立を訴えた。
そして、超党派の議員立法へ。
焦点は国の責任論であったが、
民主案と自公案のよいところを合体させて、できあがった。

今回の成立劇を振り返ると、
新政権になって自動的に物事が動くというものではなく、
声を上げ続けることで、事態が動くということだ。
患者の願いを真ん中におけば、
命を第一にと考える議員は超党派に存在するのだから、
政局に左右されにくい「議員立法」によって、
道が開く。
肝炎医療費の助成の予算はついていない。
事項要求にとどまり、財務省は難色を示している。
いくら肝炎対策法が成立しても予算がつかなければ意味がないから、
年末の予算復活交渉は激しいものになるのではないか。

日本の後発品シェアが低いことは事実である。
米英独の数量ベースで六割程度なのにたいし、
日本は二割を切っている。
患者負担を軽減し、医療資源を有効に使うため、
まことにごもっとも、と言いたいところだが、
今回の薬剤費圧縮を巡る議論は何だかよくわからない。
作業部会を報じた業界ネット「エクスプレス」は
「財務省が主張する長期収載品の薬価を後発品水準を目指して引き下げるのか、
それとも、
厚労省が主張する後発品のシェア拡大につながる施策をとるのか
といったところまでは結論が出なかった」と報じた。

財務省主張のシートがネット上に公開されている。
こちら
財務省の主張は、
後発品に比べて、値段が高止まりしている先発品の価格を
後発品の水準を目指して引き下げるべきだ。
それにより、患者の負担が軽減され、
製薬会社の投資を新薬開発に集中させることができる。

患者の負担軽減はそのとおりだが、
なぜ、売り上げが減ったら、企業の開発投資が進むのか。
さっぱり、理屈が分からない。
日本での開発が冷え込み、
海外との格差が広がるだけ、なんじゃないだろうか。

市販薬の類似薬がある場合は、公的医療保険の外とする案が
財務省から提出された。
この扱いを支持する方は、15人中11人。
保険適用外とする医薬品の対象範囲は「議論が必要」となったもよう。

どさくさにまぎれ、財務省筋が求めていた、
国民皆保険つぶしへ布石が打たれている。
「処方された薬を全て保険適用にすべきではなく、数量の制限、金額の制限を導入すべき」
「市販品類似薬は保険対象外とすべき」
「薬局だけでなく、スーパー、コンビニ、ネットでかえる
製品のスコープを広げて欲しい」など。
（後日加筆）

ネット上で公開された場で、
事業の要否を議論し判定するものである。
この中で、厚労省の診療報酬では、勤務医対策や薬価を取り上げる予定だ。
本日の日程表をみれば、
14:30～15:45 後発品のある先発品などの薬価の見直し、とある。
ワタシが興味をもったのは、
朝日10日付が報じた次のくだりだ。
「制度のあり方には踏み込まず、
先発品の薬価を引き下げて
後発医薬品（ジェネリック）の利用を促すことなどで
国庫負担を減らす方策を指摘する見通しだ」
限りある医療資源だから、
後発品の比率を高める努力は必要なことだと思う。
現行の制度は一律先発品の７割と決められている。
朝日記事だけを読んでも、
下げようとする対象が見えないのだが、
特許が切れた時点で猶予分を引き下げた後の
先発品薬価の七割に後発品価格を設定するのか。
それとも、猶予分を引き下げる前の
先発品薬価の７割にするのか。
その辺が議論されるのかしら。
来年度の薬価制度改革のテーマは熱い。
特許が切れた先発品の薬価と
はじめて保険収載される後発品の値段をどうするか。
先発企業と後発企業の綱引きが行われる中、
ことし６月に開かれた日本ジェネリック医薬品学会では、
後発品を一定額を上限に価格を自由に設定できるよう提言した。
一律７割という価格設定は、
患者が経済的なメリットを実感できないという理由からだ。
（学会サイトにはこの部分は書かれておらず、
口頭のみでの説明にとどまった模様）
（参考「薬事時報２００９年７月１０日」）
一方、製薬協は特許期間中は
新薬の薬価改定を免除する薬価維持特例の導入を目指している。
得た差額は新薬開発に充てると説明している。

新薬の薬価は、今後の、希少疾患の薬開発と密接に絡んでくる。
安ければよいというものではないだろう。
だが、いったん特許が切れた後の薬価は、
場合によっては一生使うのであるから、
後発品の普及によって、安くなれば、
それだけ、慢性疾患患者の経済的メリットになる。
企業の開発意欲をそがず、しかも、長い治療を支える。
メリハリのある薬価体系が理想的だと思うが、どうだろうか。
これらの哲学を抜きに、
単純な節約思考だけで判断されると、
困るんであるが、刷新会議WG議論はいかに。

７日付朝日によれば、
予算のムダ削減に取り組む行政刷新会議の「事業仕分け」で
薬価を取り上げる方針を固めたという。
後発医薬品（ジェネリック）を普及させる方策、
まあ、ここまではいい。
問題なのは、医療保険でカバーできる薬の範囲の見直しも
議論の対象になるという。
ワタシは前から新政権の対応で気になるのは、
一面からしか物事を見ない体質だ。
なぜもっと総合的に議論を進められないのだろう。

国民皆保険制度を守るためにも、
節約は必要だろう。
そのターゲットは、ここ数年、薬価に向けられ、
薬価を抑えては、他の診療報酬に回すという流れが続いた。
あおりで、製薬企業の開発意欲をそいだ形になってきたので、
開発支援策が出てきた。
ワタシは流れをそう理解する。
ところが、その支援策をばっさり切って、
薬価は下げて、それじゃ、未承認薬問題はどこへいくのか。
答えが見えないのだ。

後発品の割合を増やす努力はいい。
だが、先発品まで下げてしまえば、
結局、一番割を食うのは、
自己負担で高い海外薬を未承認のまま個人輸入して、
命をつなぐしか道のない、希少疾患患者という構図になりかねない。

未承認薬使用問題検討会などで
しばしば登場したキーワードに
コンパッショネート・ユース（CU）制度がある。
Compassionate Use。日本語で言う、人道的使用だ。
「重病で代替治療がない」場合を対象に、
未承認薬の販売などを認める制度である。
人道的使用を認めるといえば聞こえは良いが、
要は承認に向けた努力を緩め、
薬害のリスクを承知で、
使ってしまえ、という考えだ。
これもまた、課題は少なくない。
本筋は、承認に向けた努力だと思う。
（おわり）

塩村仁社長のインタビューが
業界誌「薬業時報」（2009年７月10日号）に載っている。
政権交代に伴う「冷水」を浴びる前の話だが、
「開発製品を選ぶ際の基準」を語っている。
患者さんが、どのくらいその薬を必要としているのか。
「あるに越したことはない」のと、
「何が何でも必要」なのとでは
重みが違う。
それが愛発に乗り出すか否かを左右する最大のポイント。
あとは、最低限の売り上げ。
事業体としての利益は必要です。
これまでの経験から感覚的には、
一品目につき年間３億から５億円の売り上げが出る
製品じゃないと、しんどい。

それでも、開発を決断したのは、
投資家の意向が経営を左右する大手とは違い、
企業内意思決定が早い小型企業ならでは。
開発費を政府が出したとしても、
薬価次第で市販後の対応が難しく、不安を抱える。
承認取得は２、３年後。
現在10億円ほど累積赤字を抱え、
11年末までに一掃したいと意気込む。

厚労省が治験企業を募集しながら、
いまだ決まらないのが、
ホモシスチン尿症の薬ベタインである。
日本先天性代謝異常学会が早期承認を求める要望書を出している。
遠藤文夫理事長のインタビューが「薬業時報」（同）に載っている。
患者数は100から200人。
ベタインは米で承認されたが、
日本は未承認のため、
30人が実験用の試薬を転用している。
年間３億円の売り上げを確保するため、
30で割れば、一人につき1000万円。
そんな薬価はつかないから、
いくら開発費用を国が出したとしても、
どの企業も手を出さない構図があるのだ。
遠藤氏がいう。
患者数が少ないことに、
患者さんには何の責任もない。
同じ希少疾患でも、
１万人の患者がいる疾患と
100人の患者しかいない疾患はまったく別。
その前提で異なる枠組みを考えることも必要と提言する。

未承認薬使用問題検討会議で対応が必要と判断された
未承認薬の開発支援は、
製薬協が５月に設立した開発支援センターを通して行われる。
ライバル社の支援にもつながる行為であるが、
希少疾患の薬を開発するという意義が勝った。
基金管理団体としての仕事のほか、
ベンチャー企業にたいし、開発・申請を支援する。
未承認薬開発企業へ独自の助成も予定していた。
だが、同センターは、予算削減の波をもろにかぶり、
運営経費の見直しが迫られているようだ。
（「薬業時報」2009年10月25日）

この先、未承認薬の議論はどこへ行くか。
ワタシは、カギを握るのが、患者団体の声だと思う。
薬を求める希少疾患は同じ構図の問題を抱えている。
これまで薬価の在り方と新薬の開発促進は、
別々に議論されてきた。
だが、問題はもっと根深いのだ。
（つづく）

753億円計上された補正予算は、
政権交代に伴い、100億円へ大幅カットされた。
新政権が冷や水を浴びせた形である。
その後の国会論戦で、
修正へ向かっているように見えるが、
来年度概算に盛り込む気配はない。
ドラッグ・ラグ。
海外で承認済みの医薬品が、
日本では未承認のため、
提供されない状態を示す、この言葉が、
社会問題になって久しい。

これまで、審査の迅速化という面に注目が集まっていた。
審査に当たる臨時職員が３年間でのべ約140人増員される。
（一人が３年間勤務すれば、３人という数え方）
審査期間半減が期待されている。
だが、問題はこれだけではない。
中でも厄介なのは、
医療上の必要性は高いけれども、
患者数が極端に少ないウルトラ・オーファンドラッグである。

未承認薬使用問題検討会議（これまでに計22開催）で
検討結果を受けた医薬品で、
国内で開発前段階又は開発中の医薬品のリストが公表されている。
こちら
６月にリスト公表され、10月１日現在のそれが掲載されている。
政府提言にリストアップされ、
残された100億円を使って開発を後押しする
「幸運」な12品目だ。
それでも、開発企業名が空欄のもの、募集中の薬が残っている。
（つづく）

長妻昭厚生労働相が11月6日の参院予算委員会で、
36品目の開発へ来年度予算を充当する考えを明らかにした。
舛添要一氏（自民）の質問に答えた。
流れを整理しよう。
厚労省は今年度補正予算で、
未承認薬と適用外薬の開発費を援助する
「未承認薬等開発支援事業」として753億円を計上していた。
だが、政権交代に伴い、
このうち653億円の執行停止を決めた。
残る100億円は既に開発を決定している未承認薬14品目分。
適用外薬については、
36品目と枠は決まっているものの、
具体的な薬品名などは決まっていない。
品目選定は今後の有識者会議で行われる。
来年度予算の話ではない。
大臣の言質が取れたことは大きいが、
一年先延ばしの2011年度予算のことだ。
目の前に効果的な薬があっても、
制度の壁があって、治療に使えない。
なんて馬鹿馬鹿しいことなんだろう。
治療は毎日のことなのだから、
一日千秋の思いで待つ患者・家族の身になって、
この事業は考えるべきだと思う。
申請された未承認・適応外の薬は約350品目あるそうだ。
道はまだ遠し。
この調子ならば、
クッシング病患者が検査薬（メチラポン）や
海外で使われている薬（ケトコナゾールなど）を、
治療に使えるのは、いつの日だろう。
国民皆保険制度の国なのに、
薬を買うのに保険を使えないなんて
あってはならない事態が約３５０品目累積しているのだから、
やっぱ、
来年度予算での復活はあきらめない。

下垂体患者なら、「７．糖尿病」や
「８．疾患や治療に伴う免疫抑制状態」のうち「８－３内分泌疾患」「８－５免疫抑制状態」の部分、
「９．小児科領域の慢性疾患」をチェックされたし。
厚労省にたいし、一般向け情報の充実を求めていた。
みんな、病院に電話で問い合わせしても、
あなたが優先接種者かどうかなんか、
誰にも即答できんだろう。
病院に来てくださいとなるかもしれない。
ある程度、自分で見通しをつけてから、
問い合わせしたほうがよろしいと思う。

厚労省サイトは、一般の患者から見て、
どこに情報があるかわからず、困っていたが、
すっきりと整理された。
一般向けはこちら
都道府県別の接種開始日程がいったん、現れて、消えてしまったので、
情報を差し替えているんじゃないかしら。

まずは、小児分野（ＧＨ分泌不全性低身長症）から。
主な症状として、成長障害があること。
標準身長のマイナス２．０ＳＤ以下、
あるいは身長が正常範囲であっても、
成長速度が二年以上にわたって標準値の
マイナス１．５ＳＤ以下であること。
この主症候があり、かつ、
二種類以上のＧＨ分泌刺激試験で
ＧＨ値が３ナノグラム／ミリリットル以下ならば、
重症例とされ、補てんの対象になる。
この措置により、小児慢性特定疾患では
マイナス２．０から２．５が救済対象にならなかったのが、
特定疾患治療研究事業を利用して、
薬代の自己負担が安くなるかもしれない。
測定がIGF1ベースでないことに注意。
また、負荷試験、つまり、病院に泊って測定するヤツなので、
通院してその場で測定したGH値は使えない。

子どもへの成長ホルモン剤投与には、
低身長の壁がこれまではあって、
低身長を伴わないけど、
成長ホルモン剤の投与が必要な患児がいた。
その分野の適応条件が改善された。

乳幼児で、低身長を認めない場合でも、
成長ホルモン分泌不全が原因と考えられる疾患性低血糖がある場合、
１種類以上のＧＨ分泌刺激試験で
ＧＨ値が３ナノグラム／ミリリットル以下ならば、
重症例とされ、補てんの対象になる。

頭蓋内器質性疾患や他の下垂体ホルモン分泌不全があるときは、
前出の低身長の条件を満たし、
１種類以上のＧＨ分泌刺激試験で
ＧＨ値が３ナノグラム／ミリリットル以下ならば、
重症例とされ、補てんの対象になる。

なぜか身長が伸びてしまうケースがあって、
患児のお母さんから改善を求められていたが、
そこは改善されていないように見える。
ワタシの資料誤読があり、
一部混乱を招いたようだ。申し訳ない。
ただ、成人でも、頭蓋咽頭腫のことは書いてあって、
そこで適応されているから、
実際の運用は後日確認しておこうと思う。

あと、認定基準には書かれていないことだけど、
基本的なこととして、
成長ホルモン剤をやせ薬や若返りの薬と勘違いしている方がいる。
スポーツ選手には筋肉増強目的で使う方もいる。
それは誤りであるし、
健康を害する誤った処方には、
当然のことながら、
治療費は補てんされない。
先端巨大症患者の立場からいっても、
健康な方がわざわざ、成長ホルモン過多になることはない。
通販で出回っている成長ホルモン商品には、
手を出さないことをお勧めしたい。

「毎日」によれば、
対象は、ハイリスクの妊婦、
ぜんそくなど基礎疾患のある１歳～小学３年生、
基礎疾患のある入院患者の計約５４８０人が対象。
当初２回の予定だった医療従事者の接種が、
２０代～５０代に限り１回と国が決めたため、
余ったワクチンを回したことに伴う措置のようだ。

１１月２日から開始される自治体が多いと思うが、
ワタシの住む東京都は遅れる見込み。
接種開始日及び優先接種対象者
（１） 平成２１年１１月９日（月）
妊婦（保存剤添加のワクチン）
基礎疾患を有する方のうち１歳から小学校３年生に相当する年齢の方
基礎疾患を有する方のうち入院患者など重症者
（２） 平成２１年１１月１６日（月）
妊婦（保存剤無添加のワクチン）
上記１(1) ２及び３以外の基礎疾患を有する方※
幼児（１歳から未就学児まで）※
ということだから、まだ先なのである。

スケジュールの確認は、
都道府県のサイトをこまめに見るしか対応策はなさそうだ。
このサイト
ワクチン接種に関する相談窓口等連絡先とホームページＵＲＬが書いてある。

木下課長は、
特許期間中の新薬の薬価改定を猶予する「薬価維持特例」によって、
単年度に薬剤費が1000億円膨らむ一方で、
未承認・適応外の約350品目で
計4000～5000億円の開発費用がかかる試算を紹介しながら、
「維持特例は収益拡大につながらない。
できるだけ早く臨床現場に良い薬を届けるとの行動であり、
関係者の評価を深めたい」と話した。
「エクスプレス」から一部引用。

難病の研究しかり、薬の開発しかり、
政府が急ブレーキをかけた今、
政府の姿勢を変える当事者の運動が
いよいよ大事になってきたのである。
新政権になって、自動的に物事が動くと思うなかれ。
今の政権は、マニフェストが何でも絶対であって、
それ以外はコストでしかないらしい。
当事者が声を上げない限り、
守れるもんも、守れんぞ。
自分たちの未来は、自分たちで拓く。
たたかう前にまずは勉強だぁ。
というわけで、まずは、下垂体の病気から、
学ぼう。
クッシング病・クッシング症候群の薬である。

京都の島津章先生に質問したところ、
米国で仕事中にもかかわらず、
回答いただいた。
冒頭に「これらの薬剤の評価は実は難しいと思っていますが、
一般的なことを書きます」とコメントいただいた。
したがって、ワタシも
期待感をあおることは控えたい。
現在ある薬のラインナップで何ができるか。
もし、この薬が開発されれば、何が変わるのか。
どこまで期待できそうか。
副作用もあるわけだから、
一つ冷静にね。

政府は今年夏、薬の開発・承認が急がれるものがあれば、
リストを出してくださいと、打診していた。
これにこたえて、
ホルモンのお医者さんの集まりである、
日本内分泌学会が、
クッシング病の治療薬として、三つ。
メチラポン（メトロピンカプセル250mg）、
アミノグルテチミド。
ケトコナゾール。
検査薬（デスモプレシン注射）を含むと四つの薬を申請していた。
この四つについて、評価を聞いたのであった。

「クッシング病に対する薬物療法で下垂体腺腫に直接作用して、
副腎皮質刺激ホルモン（ACTH)を抑える有効な薬はまだ開発されていません。
高コルチゾール血症をコントロールするため、
副腎皮質ステロイド合成酵素を標的とした薬剤が使われます」

「現在、日本で承認されている薬剤は、トリロスタンとミトタンだけです。
トリロスタンは一つの酵素に働きますが作用が弱く、
有効性が低い（しかし、中止すると元に戻る可逆性がある）。
ミトタンは複数の酵素阻害作用を持ちますが、
効果発現に時間を要し、かつ薬剤の用量調節がかなり難しいこと、
副腎細胞毒性があり非可逆的となる可能性があること
（このため、副腎癌に使用される）が問題です」

先生は、ここでクッシング病やクッシング症候群に対し、
効果的な薬がない現状を示している。
効かない薬か副腎を殺す「毒」か。
コルチゾールが過剰な状態をストップすることは、
命を守るため、必要な治療なのだけど、
効果的な薬がない現状を抑えておきたい。

先生のコメントに戻ろう。
「メチラポンは検査薬として承認されています。
治療効果には即効性があり、
急いで高コルチゾール血症を改善したい場合に、有用です」
現在は、診断薬としての扱いなのであって、
治療薬として長期的に使う道が閉ざされている。
高コルチゾールを是正することが明らかだったら、
再発や手術不能例の治療に使いたいじゃないか。
適応を治療にも広げてください、という要望になるのである。

再び先生のコメント。
「ケトコナゾールは元来抗真菌剤ですが、
ステロイド合成酵素阻害作用から欧米でよく用いられ、
単独投与でも他の薬剤と併用でも高い有効性が報告されています」
「アミノグルテチミドも複数のステロイド合成酵素阻害を持ち、
こちらは欧米でクッシング症候群への適応が認められています。
単独投与よりは、他の阻害薬と併用することが多いようです。
いずれもきめ細かな用量調整が必要な薬剤といえます」

「DDAVPは中枢性尿崩症の治療薬ですが、
クッシング病で高率にACTH分泌促進作用が認められるため、
鑑別診断には特に有用な薬剤です。
厚生労働省の間脳下垂体機能障害調査研究班の診断の手引きにも
記載されていますが、現在検査薬としての適応がないため困っています」
DDAVPはデスモプレシン注射のことである。

下垂体のみなさん
クッシング病の患者から、
「カレンダーにマルをつけるだけの毎日」という電話をいただいたことがある。
私は治療の展望を切り開きたい。
未承認・適応外薬の開発費を、
新政権は無慈悲に大ナタを振るったが、
必ず取り返そう。
来年度以後の重点的な課題だ。

風疹とは違うんである。
マスコミが新型インフルで何人死亡、なんて大きく報じるから、
心配される方が多いのかもしれんが、
季節性インフルだって、毎年亡くなる方はいる。
新型のほとんどは、軽症で回復している。
ただし、持病がある方々のなかには、
感染すると重症化するリスクが高いから、
そういう方は、優先的にワクチンを接種しようと。
ただ、それだけの話なんです。
あわてることはありません。

念のため早めに受診した、
念のため簡易検査、
という方が出始めているようで、
山井政務官が16日、会見して、
新型インフル受診について
冷静な行動を呼びかけた。
動画

医療従事者を皮切りに、
19日から優先接種者へのワクチン接種が始まる。
基礎疾患患者は「最優先」グループと「その他」グループの
二種類あって、
前者はおそらく11月上旬スタート。
妊婦さんと同じグループになるぞ。
正確な情報に基づく、冷静な行動をしよう。

さて、ワクチン接種の優先順位を決めた狙いに、
患者が集中発生することによる
医療機関の混乱を極力防ぎ、
必要な医療提供体制を確保することがあげられる。
だが、一般の基礎疾患患者が見て、
自分が「最優先」なのか、
それとも「その他」なのか。
一般の健常な方と同じ扱いなのか。
たいていは三番目の方になるんであるが、
厚労省サイトを見ても、
振り分けが、とっても分かりにくいのね。
「妊娠・基礎疾患等をお持ちの方々へ」のコーナーに行っても
メジャーな病気しか情報はない。
結局は、みんな医療機関に問い合わせ、なんてこと、
現実に起きるかもしれん。

厚労省にはサイトの改善を強く申し入れたが、
圧倒的なスタッフ不足を抱えているようで、
現実問題として、間に合わないまま、
本番に突入するかも。
普段の診察に混乱が起きないこと、願うばかりだ。
ともあれ、
みんながいっせいに電話したら、
病院はパンクするだろうから、
自分でサイト情報を入手して、落ち着こうね。
新型インフルエンザワクチンの
優先接種の対象とする基礎疾患の基準手引き
全体版はこちら
下垂体の患者、というより、
内分泌疾患の患者は、
8番目の免疫抑制状態のグループに入るんだけど、
のっけから難しい。
ホルモンの病気から、免疫低下だって理解するのは難しいのに、
ましてや、免疫力低下からホルモンの病気とは、発想せんだろう。
免疫系の病気かしらと思いこんでしまう。
みなさーん。
悪性腫瘍・関節リウマチ・膠原病
・肥満を含む内分泌疾患・消化器疾患
HIV感染症・その他の疾患や治療に伴う免疫抑制状態も
最優先対象者かもしれないから、
自分の病気に気づいてね。
自分で気づかないと、
優先的に接種すること自体ができなくなるから。

せめて、情報発信元は、
記事が長くなっても、
８番目は８－１から８－５までちゃんと明記するよう、
厚労省には指導をお願いしたんだけど、
さて、マスコミや市町村広報でちゃんと書いてくれるかしら。
ワクチンを受けるかどうかは各自の判断だけど、
情報がなくて機会を逸したとすると、
それはとても悲しいことなのだから。

案はこちらの13ページを参照のこと。
9月18日に開かれた意見交換会の資料である。
入院中か通院中であることが条件だ。

インフルワクチンは、
重症化等の防止については、一定の効果が期待できるようだ。

たとえば、コートリルを飲んでいる方は、
まず、医師と相談するべし。
副腎皮質機能低下症はインフルエンザ感染で重篤な副腎不全を起こす。
未治療、治療中に関わらず優先対象となる。

逆に、高コルチゾール血症が持続する方。
クッシング症候群、クッシング病の方。
やはり、優先対象だから、医師へ相談を。

下記の疾患に伴う二次性肥満症のうち糖尿病を合併している者
・プラダーウィリー症候群
・先端巨大症
・クッシング症候群、これも優先。
内分泌性の二次性肥満症では糖尿病を併発し易く、
インフルエンザにかかりやすい。
例え血糖が正常でも急激な悪化が予想されるため優先対象とする。

内分泌臓器の悪性疾患もそうだ。
内分泌臓器の悪性疾患にて放射線療法、
あるいは化学療法中でその結果ホルモン産生能が低下した症例は優先される。
例えば下垂体機能不全、甲状腺機能低下症、
副腎皮質機能低下症等を示す症例では特に優先対象となる。

接種費用は二回で６１５０円。

将来に不安がなく、
暮らしに満足していれば、何もしなくていい。
だけど、病気になると、
さまざまな心配事が出てきて、
それが一個人の理由ではなく、
みんなが同じような問題で困っていると思われるとき、
政治的な解決方法がないか、考えるとよいだろう。
法律をつくり、
国のお金をどんなことに使うのかを決めるのが国会だ。
国会議員を通した間接民主主義が基本だから、
困りごとがあったとき、
国会議員に相談するのが、近道である。
直接の知り合いが国会議員にいなくても、
政党の事務所や地元の地方議員を介してでも、よろしい。
うまくいけば、質問で取り上げてくれるかもしれない。

国会議員には、担当委員会があって、
扱える質問には限りがある。
そこで、質問主意書というやり方がある。

国会法の第74条。
各議院の議員が、内閣に質問しようとするときは、議長の承認を要する。
質問は、簡明な主意書を作り、これを議長に提出しなければならない。
第75条。
議長又は議院の承認した質問については、議長がその主意書を内閣に転送する。
内閣は、質問主意書を受け取つた日から７日以内に答弁をしなければならない。

数に限りがないし、テーマの限定もない。
一人会派でも使える優れた戦法だ。
もっと国会議員は質問主意書を使うべきであるし、
市民団体が注目していい作戦だ。
国会議員の働きぶりをみるバロメーターに、
扱った質問主意書の数を公開してはどうだろうか。
余談だが、鈴木宗男さんは255本の質問主意書を出して、
それを本にしている。
小会派は小会派なりに戦い方をあみだすのだ。

質問主意書を使って政府答弁を引き出した事例は、
衆院のサイトや参院のサイトからたどっていくと、
載っている。
数が少ない疾患である、
スティーブンス・ジョンソン症候群、ウイルス肝炎、
薬害クロイツフェルト・ヤコブ病問題など答弁があるぞ。

要項はこちら。
医政0706 第5号の事務次官通知である。
未承認薬問題に取り組む難病患者団体は
さっそく動くべし。

事務費を除く未承認薬開発支援の基金は752億円だ。
読売新聞（6月28日）が先行報道している。
50薬剤を選ぶ、
基金の期間は３年間、
10月にも有識者会議を新設し、
対象品目の選定に入る、と書かれているが、
要綱からは読み取れない。

それにしても、厚労省サイトは分かりにくい。
基金管理団体の公募というサイトで、
見つけた要項なのだけど、
こういうおカネの使い方なら、大賛成だぞ。

必須アミノ酸の一つであるフェニルアラニン。
これを代謝する酵素が欠損した先天性代謝異常である。
放置すると、知能の発達障害、けいれんを生む。
場合によっては命にかかわる。
フェニルケトン尿症は480人、メープルシロップ尿症は76人。
二十年間で発見されている。
低たんぱく質の食事や特殊ミルクが必要になる。

生涯、特殊なミルクを必要とするが、
小児慢性特定疾患の対象ではなくなる20歳を超すと、
自己負担がずしんと重い。
だが、さらに過酷な大幅値上げが
2008年4月にあった。
製造ラインが古くなってしまったために、
ミルク代に上乗せして支払うのだ。
フェニルケトン尿症用が一・六倍、
メープルシロップ尿症用が六・五倍に引き上げられた。
治療には一カ月あたり五缶から六缶のミルクが必要だ。
メープルシロップ尿症の場合、
薬剤費は一カ月あたり約一万七千円から約十一万円に増加。
高額療養費制度を利用しても年間五十万円もの薬剤費負担が患者にのしかかる。
フェニルケトン尿症のミルクは、
今まで、千二百グラム入りで一万一千四十円であったものが、
一万七千六百四十円に値上がりをした。

メープルシロップ尿症の方は、
一缶九千五百円であったものが、
六・五倍の六万二千百六十円に値上がりをした。

薬価は国政で問題になり、患者の運動が実って、６月に異例の引き下げになった。
詳しくは、共産党・小池晃さんのブログと
民主党・谷博之さんの質問主意書
公明党・高木美智子さんの平成20年6月4日・厚労委質問を参照のこと。

大幅な値上げは撤回されたが、
四月前の薬価から見れば二割の引き上げだ。
20歳になることを喜べない、
高額療養費制度の貧困さ、
小児慢性特定疾患以後のキャリーオーバー問題がここにある。

12日開かれた難病勉強会では、
各団体が実情を報告しあい、該当患者団体が特殊ミルク問題を報告した。
私だけではない。他の参加者からも、
驚いたという感想が寄せられたから、
命をつなぐミルクの自己負担がそんなに高いなんて、
普通、驚くだろう。
他団体の話に耳を傾ければ、
ニッポンの難病対策の貧困さが見える。
他団体の報告に耳を傾けるのは、
そこに、自分たちの抱える問題と重ねてみるからだ。
ここ二年の動きがそうであったように、
患者団体は互いに視野を広げ、
共通の課題がどこにあるか、皆で考えていこう。
共同が突破口を開く。

出所は「医師主導治験に感じる不安」
（ジャーナリストの辰濃哲郎さん「医薬経済」2005・9・1）
FDAのフランシス・ケルシー博士は60年代当時、
西ドイツや英国ですでに広く使われていた
睡眠薬のサリドマイドの承認担当者だった。
本来は60日以内に承認の結論を出さなければならなかったが、
なかなか承認を与えなかった。
保留のまま一年が過ぎ、
妊娠中に服用した女性から奇形児が生まれたという。
ドイツで5000人。
日本で300人を超す。
米国は、治験中に服用した女性から生まれた
9人にとどまった。
インタビューでケルシー博士は、
安全性を示す動物実験のデータが不十分に思えたから、
承認を先延ばしにしたという。
周囲の圧力に屈しなかった。
彼女はデータに忠実であった。

辰濃氏は、米国の治験の厳しさを紹介している。
不利になる情報が意図的に変えられるなど、
違反を犯した医師のリストが公表されている。
FDAも製薬会社も米国は治験医を基本的に信頼していない。
厳しいからこそ、治験データが信頼されている。
日本は医師のデータを信頼する「性善説」に立っており、
治験可能な施設は一握りであること、
治験の倫理、
制度上の担保が必要であることを同誌で提言している。

さて、
現在の治験は1998年に施行された、
新GCP(Good Clinical Practice)省令に沿って行われている。
欧米と同等の信頼性を確保することが狙い。
こちら。

遠位型ミオパチーは手足の先から筋肉が萎縮する筋疾患だ。
今年度新たに難病指定された131疾患の一つだ。
若いうちから発症し、徐々に進行して、
十年ほどで歩けなくなるといわれる。
20代から30代で発症する方が多いようで、
講演会の参加層も年齢が若い。
車いすの会員も少なくない。
「自分が動けなくなる前に」と真剣である。

これまで有効な治療法がないとされていたが、
複数あるタイプのうち、
「縁取り空胞型」には、
有効な治療法への可能性が最近、見つかった。
発見したのは、国立精神・神経センター神経研究所のグループ。
生物界に広く存在するシアル酸を使った。
ノックアウトマウスを使い、筋肉が委縮しないことを立証した。
権威ある米医学誌「ネイチャーメディシン」に論文が掲載された。

講演会では、同研究所の西野一三医師が報告した。
今後のヒトでの治療薬開発に向け、期待がかかる。
だが、ここで、希少疾患の壁にぶつかった。

協力してくれる薬剤メーカーを探しているが、
なかなか見つからない。
患者会としては、進行性の病気なので、急いで、メーカーを探したい。
それに、医師主導の治験では、費用がかかりすぎる。
何十億という規模ではない。
二、三億円レベルのようである。

せっかく日本主導の画期的な治療法へ糸口が見つかったというのに、
政府閣僚が、新薬を輸出品にと発言しているというのに、
ここから先へ進まないとすれば、
希望が断たれてしまう。
同じ様な問題を抱える疾病はきっとほかにもあるだろう。
医師主導の治験を支援するなど、
新たな制度が必要ではないだろうか。

７月12日、
「今後の難病対策」勉強会実行委員会の
第10回「今後の難病対策」勉強会でも、
深めたいと思う。
患者団体のみなさん。知恵と実態を集め、
われらの要求を体系化しよう。

今後の経済成長戦略だ。
「健康長寿」を新たな成長市場と位置づけた。
民間４議員が提出した資料では、
「医薬品・医療機器・医療技術開発の加速化のため、
日本の弱点とされている、
臨床研究体制や審査体制の強化等に集中的に取り組むべきである」とする。
具体的には、未承認薬等の集中的治験など取り組むものだ。
厚労相提出資料にも、同様の記述がある。
新技術イノベーションプロジェクト（仮）として、
治験の実施支援・希少疾病対象等の新薬、
新医療機器の研究開発促進
審査体制、安全対策の強化など書かれている。
経産相も同様の提案だ。

議事録を見てみよう。
「イノベーションであるが、
我が国の優れた研究成果を一日も早く患者さんに届ける。
このことが一番大事であって、
これを重要視していかなければならない」（二階議員）
「臨床研究については、我が国は諸外国と比べて取組がまだ不十分。
昨年、司令塔的役割として健康研究推進会議を内閣府に立ち上げた。
厚生労働省とも協力して、
今、基本計画を立てつつあるが、
この分野はやはり医薬品とか医療機器を
早く認証できるように、
人材や資金的な問題も含めてやることが、
これからの国家戦略として大きな課題だと考えている」（塩谷臨時議員）
「今の薬の話や、ｉＰＳ細胞も含めて、
医療品などの安全性の確保は非常に重要な問題であり、
また、これを産業として育成する、
特に輸出産業として育成するということも重要である。
今は車とか家電製品で稼いでいる。
しかし、薬を売って稼ぐということを考えて、
その戦略を検討している。
だから、論点３に医薬品・医療機器の開発とあるが、
これを輸出産業に育てていくという視点を、
もう少し前に出して、
国家百年の大計として取り組みたい」（舛添臨時議員）

いまの日本は効果的な薬が開発されにくく、
また、海外の薬が使えない現状があるのだけど、
改善しようという議論が政権トップでされている。

次の薬価改定で
各メーカーは自主的に成長ホルモン剤の値段を下げる。
自主値下げは製薬の歴史始まって以来のことになるが、
開発保護するべき期間は過ぎてしまった。
大量生産できる薬なのだから、
それにふさわしい市場へと変わるべきだということだ。
とりあえず、
ジェネリックも導入するべき時期を迎えている。

その代わり、政府は小慢の適応を広げる。
この薬の可能性を考えれば、
身長で厳しく制限するばかりが能ではないはずだ。
さらに、下垂体機能低下症の公費助成にあたっては、
必要以上に適応を厳しくするべきではない。

政府もメーカーも
誰も損をしないで、
それでいて、患者を広く救済する提案のつもりである。

とりあえず、
厳しすぎる重度認定は患者の健康を損ねるだろうから、
公費助成は、患者にやさしい基準であるべきだ。
（「成長ホルモン剤の話」はおわり）

市場シェアを見れば、
ファイザー社製のジェノトロピンが34％でトップ。
次いで、ノボ・ノルディスク社のノルディトロピンが31％、
日本イーライリリー社のヒューマトロープが21％、
大日本住友社のグロウジェクトが11％で
ほぼ四商品が主要なものである。
若干数字が古いが、
「国際医薬品情報」（2008年4月14日）によれば、
2006年の成長ホルモン剤は全体で3・9％減の
447億円の売上。
02年に記録した458億円の過去最低を下回った。
SGA性低身長症に対して適応症が追加されたという
明るいニュースはあるが、
何もしなければ、この市場は縮小する一方だろう。

欧米では後発医薬品が半分を占めるが、
日本は二割に届かないジェネリック後進国である。
医療費抑制の切り札として、
政府はジェネリック普及に力を入れている。
成長ホルモン剤は、
ジェネリック普及のカギを握る品目の一つだと思う。
低身長児への適用から、
すでにブランド保護するべき期間が過ぎており、
いつジェネリックの成長ホルモン剤が日本で売られだしても不思議ではない。
というより、今まで発売されなかったのが不思議なほどだ。
問題をややこしくしているのは、
適応を広げてきた歴史かもしれない。
後の適応疾病への治験代もあるだろうから、
単純ではない話ではある。

とまあ、以上が現状での成長ホルモン剤の市場だ。
成長ホルモン剤に影を落としているのは、
結局は、原価に比して、高すぎる薬価であるとワタシは思う。
高い薬価は必要以上に厳しい適用基準を招き、
必要な医療を遠ざける。

生活の質が問われる病気では、
投与が良い結果を招くとわかっていても、
今の消費者は手を出さない。
アダルトGHDへの治療は
今の中年の財布には厳しすぎて、
あきらめてしまうからだ。
医療消費者としての目線である。

プラダー・ウィリ症候群は遺伝子が異常になるため起こる遺伝性の疾患である。
満腹中枢のブレーキがかからなくなることがあり、
歯止めなき食欲が起きると、肥満になりやすい。
間脳下垂体機能も障害を持ちやすく、
私たちでいう、汎下垂体機能不全。
生まれつき下垂体関連のホルモンが分泌されにくいので、
補充する必要が生じるようだ。
実際、成長ホルモン値がほとんどない人が多いが、
それ以外も、治療の基準値は越えていてもほとんどの人が正常ではない。
成長ホルモン剤は、
背を伸ばすことも期待して投与されるのだが、
それだけじゃない。
肥満を解消することを期待して投与される。
成長ホルモンはインスリンの拮抗ホルモンであるし、
私たち先端巨大症患者に糖尿患者が多いように、
成長ホルモンが多すぎると、
糖尿病になりやすい。
不足を適度に補うのであれば、
基礎代謝を増すので糖尿病になりにくい体質を作ることが考えられる。
プラダー・ウィリ症候群では筋肉が非常に少ないため基礎代謝が低く、
活動が減少し、
それが高度肥満の一因でもある。
さらに発達にも悪影響が及ぶこともわかってきた。
投与にあたって、医師は慎重に見極めながら、
肥満解消を狙うはずだ。

このことは小慢の通達文書にも書かれている。
小児慢性特定疾患治療研究事業の適正化についてでは、
プラダー・ウィリ症候群の成長ホルモン使用についてこうある。
「過度の肥満が有害事象のリスクを増大させることが知られているので、
有害事象の発現のないよう細心の注意を払って
慎重かつ安全に治療を行う必要がある。
この過度の肥満の目安は別添３に示す体重
（年齢階級別性別身長別標準体重の＋90％値）とし、
この値を参考とされたい」
ちなみに、
2006年5月12日の政府問答集で
成長ホルモン剤は要件を満たさないと国庫負担の対象としないが、
他の薬物療法については事業対象としても差し支えないことが書かれている。
また、
糖尿病になる可能性があるプラダー患児が
食事療法と生活指導のみ実施している場合は
対象外だそうな。

一例として埼玉県川越市が作成した基準一覧は
こんな感じになる。
プラダーウィリー症候群における開始基準は、
標準身長の-2.0SD 以下
または、年間の成長速度が２年以上にわたって
標準値の-1.5SD 以下である場合、である。
この基準をクリアして開始したとしても、
毎年継続してよいか調べる。
成長速度が年間４センチ以上あって、
治療中１年間の成長速度と、投与前１年間の成長速度の差が、
年間１センチ以上なくてはいけない。
骨年齢が男17 歳、女15 歳以上に達したら投与は中止される。

成長ホルモンはいま、成人GHDにも適用される時代である。
背を伸ばすだけのホルモン剤ではないからだ。
だったらなぜ、児童の時期は、
背丈だけで、その子どもの運命が決まるのか。
なんだか腑に落ちない小慢事業である。
（09年6月24日一部加筆）

適応基準をパスすれば、
成長ホルモン分泌不全性低身長症という 「病気」とみなされるのである。
だが、治療費が公費助成される小児慢性特定疾患の対象基準は違う。
適用は、1000人中前から6番目程度の低身長（－2.5ＳＤ以下）から、である。
つまり、23番目から7番目の間にいる方は、
医師には病気だと告げられても、
小児慢性特定疾患制度を使えない。
毎月数万円の自己負担を強いられるのである。
終了する基準は
男性では156.4センチ、女性では 145.4センチだ。
－ 2.5SDとは、成人だと、
それくらいの身長ということを意味する。

ワタシは先端巨大症だから、
成長ホルモンが過多の怖さを知っているつもりだ。
成長ホルモン剤をビタミン剤のように思いこんで、
痩せること、若々しくなることを期待して打つ方がいる。
体がぼろぼろになるからおやめなさいといいたい。
ホルモン剤の乱用は危険である。
（背の悩みに付け込み、
成長ホルモンスプレーなどという
まがい品がネット上で売られているが、
舌下では消化されてしまい無意味）

成長ホルモン剤を乱用する現状が一方であるから、
医療者が成長ホルモン剤の適用に
ある程度制限するのは、やむを得ない。

だが、小児慢性特定疾患制度での過度な制限は
道理がない。
必要な医療を遠ざけている。

ヒト由来の成長ホルモン剤は作れる量に限りがあったので、
対象を制限していたが、
待機者がいなくなったために、
身長制限も86年には男性165センチ、女性は152センチに変わり、
患者団体の運動が実って、
92年７月、身長制限は撤廃される。

小児の人口は減っているはずなのに、
給付人員は1990年に10万４千人だったのが、
96年に12万３千人へと増えた。
事業費も148億円が234億円へ６割増えた。
この事業費を押し上げたとされ、
成長ホルモン剤はやり玉に挙げられた。
小慢全体で人ベースでは32％が内分泌疾患、
金ベースでは51％が内分泌疾患ということで、
年間約五十数億円が下垂体性小人症（当時の呼び名）に払われていた。

成長ホルモン分泌不全性低身長症の地域差が大きかった。
最も高い県では、20歳未満人口 1,000人当たり 1.5人。
最も低い県では0.23人。約７倍の違いがあった。
小慢審査は、
各都道府県に設置された対策協議会で行う仕組みだった。
特定の医療機関に患者が集中する傾向が指摘された。

医療費が伸びると、自己負担を取れとか、
適用を厳しくしろという人はいるもんであって、
実際、基準は厳しくなる。

それは1985年に米国でクロイツェルト・ヤコブ病が発生したことが端緒である。
成長ホルモン剤を使用した患者のうち、
三名の死亡が確認された。
当時、日本で使われていたのは、
カビ社とノルディスク社のもので
米国で使用されている者より純度は高かったし、
日本では該当患者は発生していない。
ただ、それでも遺伝子組み換え製品への置き換えは急に進み、
93年末には日本市場から姿を消す。

大量生産がされるようになれば、
普通は値段が下がる。
一枚ずつ手ですいている和紙と
機械でつくる洋紙は値段が違って当たり前。
薬の値段の決まり方は特殊すぎて、なんだかよくわからない。
そのときの薬価改定では、
販売予測が予想より大きくなったケースということで、
市場拡大再算定という仕組みが採用され、
13・２％しか下がらなかった。

なぜ原価から値段を決めるのではなく、
前のヒト由来の薬の値段を比較して決めたのか。
考えるヒントになりそうなのは、
2004年10月27日の中医協55回総会の議論だ。
ある委員が発言する。
「薬剤についても原価計算方式の在り方というのは非常に問題で、
一回決まりますと、次は同じものが来ますと、
類似薬効方式ということで、
問題だった原価計算方式のものの類似だということで
価格が決められていってしまう。
もとが問題だと、
問題のままずんずん進んでしまう」

とまあ、薬価を決めるルールに従っていくと、
大量生産された洋紙も手作り和紙も同じ値段になってしまうのだ。
なんとも腑に落ちないハナシであるが、
いったん決められた薬価は、
この薬の本来持つ可能性を狭くしていく。

遺伝子工学によって、大量生産が可能になるまで、
成長ホルモン剤はヒトの下垂体をすりつぶして作っていた。
詳しくはこちら
一人の下垂体から取れる成長ホルモンの量は、
純粋なもので１ミリグラムしか抽出できない。
もし10年間治療を受けようと思ったら、
500人分の下垂体が必要な量であった。
1974年に輸入・販売が始まるが、
数が得難いため、
すでに骨端線が閉じてしまった患者など、
使用効果が期待できない患者は
使用を制限する必要が生まれた。
鎮目和夫先生を班長に適応判定を行う委員会をつくり、
適応が認められた患者にだけ薬がいく
システムが作られた。
それでも絶対数は少なく、
スタート半年で使用288人、待機225人という状態になる。
公平に分けるといっても、なかなか現実には難しい。
当時の苦労を鎮目先生が自著に残している。
双子ならば半分ずつ使用することもあったようだ。
患者の両親が国会議員に頼み、
議員が厚生省を訪ねる。
それぞれの地元でこっちを優先してくれと
圧力がかかる。
鎮目先生にも、宿泊先のホテルに厚生省から電話があり、
議員からの依頼ということで、
自分の選挙区の○○さんにホルモン剤を使ってほしいと。
実はその方は議員の後援会幹部の孫だったのだが、
全国そんなひっぱくした状況であった。
待機者解消のため、
男子は160センチ、女子は150センチで
治療を止め、待機者に譲るルールになる。
これは、大量生産の成長ホルモンが出回る前の話である。

薬価を決めるルールは二年ごとに改定されるのだけど、
今年は大きな改定がなされない分、
前回2008年の改定で議論が積み残した問題を話し合っている。
紹介した資料は日薬連、つまり、
日本製薬団体連合会といって、
製薬メーカー側の委員が提出した資料だ。
少しでもメーカー側が有利なルールになるよう作られた資料であるが、
こう書いてある。
薬価維持特例の導入による患者へのメリットについて、である。
「前倒しされる収入」。
これは、発売後すぐ値段が下がるシステムを改めることを指す。
しばらくは新薬の値段を維持することを、
「前倒しされる収入」と呼んでいるのだ。

前倒しされる収入を製薬企業の革斬的新薬の創出や
未承認薬・未承認効能の開発促進等の
研究開発投資に振り向ける方策だ。
特に、患者・国民から要望の強い
ドラッグラグの解消、
世界に先駆けた新薬の提供、
適応外効能への対応、
小児用量の設定などにつなげていく。

製薬企業側の主張は
裏返せば、新薬価格維持によって得られる収入は、
単純にため込む、内部留保にするんじゃなくて、
画期的新薬への投資に振り向ける
社会への責務を宣言したことでもある。
ここは、患者会として突きどころでもある。
要は貴重な社会資源をどう有効的に活用するか、ということなのだ。
もちろん、新薬の価格が維持されるとなれば、
薬剤費は全体に高騰する。
その分は、国民的規模でジェネリックを使いましょうと。
ジェネリックを使えば、難病患者を救える。
医療の無駄を省くことと希少疾患患者を救う道を両立させる。
そういう流れに世論を広げることも、あるんじゃないだろうか。

同資料には、患者会や学会などの要望をどのように生かしていくか。
枠組みの提案もされており、興味深い。
たとえば、薬価維持特例導入後、中医協において、
各製薬企業による未承認薬・未承認効能への
取り組みの進捗状況について検証していくことが提案されている。

そこで、
このような医薬品や医療機器を
オーファンドラッグと呼んで、研究費助成など、
さまざまな特典を与えてきた。
対象は5万人以下のまれな病気である。
製薬企業の指導に当たる
（独）医薬基盤研究所のサイトに特典が詳しい。
ただ、それでも、日本の製薬企業は
及び腰の傾向があるようで、
海外で開発されたオーファンドラッグが入る事例はあっても、
患者が必要とする薬が
わが国ではなかなか治験へすすまない実態がある。

文科省・厚労省・経産省は2007年4月26日、
「革新的医薬品・医療機器創出のための５カ年戦略」を発表した。
概要版はこちら
このなかで
世界から遅れ気味だった薬の審査をもっと早くする。
画期的な新薬は価格を適正に評価する。
研究促進、治験環境の整備など方向性が明らかにされた。

音楽のCDだって、発売したばかりで値段が下がり続けたら、
誰も新曲を作りたくなくなってしまう。
その代わり、一定期間が過ぎた中古は思い切って安くする。
長期的な治療を必要とし、
しかも、画期的な新薬を必要とする我らにとって、
合理性のある話ではあるぞ。
ジェネリックへの置き換えはずいぶん進んだけど、
日本はまだ弱い。
医薬品にかかるおカネを安いジェネリックに変えて、
その分を画期的な新薬の開発へと振り替えていく。
そういう流れの議論だ。

行政も頑張っているのだろうけど、
苦しんでいる患者は救ってほしい。
一人ひとりは命がかかっているのだから。

ざくっと流し読みしてほしいのは、
こんなに細かく値段の決め方が決まっている商品、
それも、国が値段を指定する商品は、
医薬品くらいじゃないか、ということを
感覚的にでもつかんでほしいからだ。
興味があれば、解説書が出ています。
外国の価格よりも高くなりすぎないようにする価格調整、
画期的な新薬には手厚くする加算、
小児用薬は有利にする加算など、いろいろある。

戦後しばらく医薬品は国家統制だった。
個別の医薬品の値段はなかったのだけど、
統制価格が廃止されて、
個別に値段を定める必要が生じた。
それが薬価基準の始まりである。

保健医療は個別出来払いといって、
医師が処方した薬は、
原則としてそのまま支払われる。
比較的自由に医師が薬剤を使えるので、
長寿に貢献したといわれている。

医薬品の取引は自由な経済取引なので、
医療機関が仕入れる価格は薬価基準を下回る。
この薬価差が病院の収益となるため、
医薬品の過剰投与をもたらし、
医療費の無駄遣いを生んだ。
今は、薬局と病院が分けられたので、
批判は過去の話である。

その後も薬価基準は制度として存続する。
薬価差を縮小するため、市場実勢価格を調べ、
それを薬価基準に反映させる。
改正が随時行われた結果、
今の複雑な薬価算定基準ができあがった。

このやり方では、改定ごとに薬価は下がる。
膨れ上がる医療費を節減する効果はあったが、
製薬メーカー側は、
存続にかかわる問題だと主張する。
つくった先から値段が下がるようでは、
新薬の開発の意欲が高まらないという。

その疑問にこたえるには、
薬の値段の決まり方から、
考える必要があると思う。
なぜかというと、
国が「この薬が必要だから開発しなさい」と
製薬会社に命令することはまずなくて、
せいぜい、海外で治験データがあって、
患者団体や学会が要望した場合、
「未承認薬使用問題検討会議」が
代わりに問い合わせをしてくれる、
今の枠組みはその程度のこと、なのだ。
患者の声が生かされるシステムは貧弱である。
基本的な行政指導は、
製薬会社が薬を作りたくなるように、
値段で開発を誘導するやり方である。
だから、製薬会社が作る意欲を失っている場合、
行政は為すすべがない。
患者団体として要望していくか。
まあ、薬の値段について、ぼちぼち勉強していくことから、
始めよう。

薬価収載というと、業界用語であるし、
何のこっちゃと思われるだろうが、
薬価は、読んで字のごとく薬の価格だ。
それが医療保険の使える医薬品のリストに載るから、
薬価収載という。
薬価のリストであると同時に、
医療保険の使える品目を定めた一覧でもある。
リストに載らないと、
病院では処方してもらえないから、
結局のところ、
その薬が治療に使えるようになるには、
厚労相が定める薬価リストに載せてもらう必要がある。
新薬もジェネリック医薬品も
薬価収載されて初めて使える。


以前は価格の決め方が
外部から分かりにくかったのだけど、
中央社会保険医療協議会（中医協）での議論が
ネット上でも公開されるようになり、透明になった。
こちら。
資料もたくさん公開されている。
もし、患者団体で研究するとしたら、
中医協の薬価専門部会の資料を読み込むと勉強になる。

薬が未承認の場合は、
まず、このリストを調べることから、始まると思う。
こちら
これまで合計19回開かれた「未承認薬使用問題検討会議」の
検討結果を受けた医薬品で、
国内で開発前段階又は開発中の医薬品に関する情報を
リスト化したものである。

欧米諸国で承認されているが、
国内では未承認の医薬品の場合は、
患者団体や学会が要望すれば、
「未承認薬使用問題検討会議」が橋渡し役になって、
調べてくれるのである。
担当窓口は、医薬食品局。
設置要項などこちらからたどるべし。

ワタシがお会いした団体は、
クリオピリン関連周期性発熱症候群（CAPS）の児童のお母さんたちだ。
CAPSは、生後ないし、乳幼児期に周期的な高熱と皮膚の発疹、
髄膜炎、関節炎などの激しい炎症を伴う。
放置すれば失明、難聴が進行して、
最終的に腎不全、肝不全で死に至るケースもあるようだ。
患者数は全国で50名ほどしかいない。

アナキンラという薬は欧米においては
成人の関節リウマチの薬として承認されている。
疾患群にたいし、有効だと考えられた。
アナキンラを並行輸入して入手した。
十数人に試用したら著しい症状の改善が認められた。
小さい子どもで月10万円、大きい子どもで約20万円かかる。
アナキンラの承認を求め、
患者会と小児科学会はそれぞれ要望書を出した。

昨年９月の未承認薬使用問題検討会議である。
この疾患にはアナキンラ以外には有効な薬がない。
問題は患者が非常に少なく、
大がかりな治験はまず不可能。
小児科学会としては、
諸外国のデータ、それから我が国の使用実績の調査で
何とか患者が早期に使えるようにしていただけないかという要望であった。
（学会はCAPSの一つであるCINCA症候群＝二十数名＝で提出）

海外で特に副作用が問題になったのではない。
慢性関節リウマチで通っている薬を
オフラベルで使っているということだった。

海外のデータを流用することが難しい。
我が国でデータを一から構築してく必要に迫られた。
また、製薬メーカー側も日本に営業基盤がないことから、
日本でつくる意思はないという。

患児を抱えるお母さんたちは、各所の勉強会に来て、
打開の道はないか、必死で探している。
これらのケースが救済される道が開くことを願う。

だから、
ワタシは、自分の体験を自費出版したとき、
何度も校正して、
何度も書き直し、
ああでもない、こうでもないと、
印刷所に向かう電車の中でさえ、
筆を入れたくなる衝動に襲われ、
まだまだ完成版ではない、
不安定なものだという自覚をもちながらも、
それでも、エイやで、印刷会社に入稿したことを思い出す。
細かな部分に、後悔ばかりが先に立った。
それでも、入稿したのは、
自分の筆が持つ力の中で、
今出せる限界というか、
ともかくも、自分の貴重な体験を世に出したいと、
自分と同じような体験をされるであろう
「後に続くもの」のために、
残したい、伝えたいと思いが勝ったからである。
ジャーナリストという職業は、
無邪気にも、どこかで、
言葉の力を信じているものなのだろう。

何かに導かれるように、
事実だけをみつめて、書く。
自分を客観視して、ジャーナリストとしての目線と、
自分を分っているのは自分自身という事実と、
それは、不思議な自己統一である。

23日付から始まった、「読売」の「医療ルネサンス」。
出だしは好調である。
筆者は、記者四年目。
タイトルは「下垂体腫瘍　記者の体験」。
筆者は、中部支社社会部の半田真由子記者だ。
京都の「とことん」では、
開始直前、携帯が鳴った。
名古屋市長選で多忙なため、参加できないという。
多忙は記者の勲章だ。
最前線の記者の実体験である。
購読されていない方は、
駅キオスクでもコンビニでも
おカネを出して、新聞を購入されたし。
その価値が十分にある連載だぞ。

関連記事として。
2008年10月30日薬の処方量は守って
2008年06月14日ヒドロコルチゾンを割りやすくして
2007年09月23日グルココルチコイド補充療法
2008年07月03日薬の秩序
2008年07月04日 タブレットカッター

当日の講義が、
自然なホルモン分泌に近づけるため、
日々の投与量がどうあるべきか、
考えるきっかけになり、
医師と相談する手掛かりになればうれしい。
薬はリスク。
副作用にどんなものがあるか。
正しく知ってほしいし、
かといって、
くれぐれも、勝手に減らしたらダメよん。
医師と二人三脚で適量を見つけるように。
なかでも、小児の場合は、とくに医師によく相談して、
補充療法を進める必要があるようだ。

さて、ストレス時への対応も大事なテーマだ。
体調不良時やストレス時には増量するわけだが、
なぜ必要なのか、どのようなとき、
どれくらい増やしたらよいのか、
きちんとつかんでほしいのである。
なんてったって、緊急事態である。
患者にとって、
ストレスとは何か、投与量を増やす指標は難しく、
日頃、判断に困ったケースがあると思う。
当日は自主的に増量できるよう、
具体的なケースも出してほしい。
講師は一流。
ならば、みんなで理解を深めようじゃないか。

患者に治療継続への覚悟を求めるならば、
「続く」と答え、
患者が今にも泣き出しそうなら、
もっとよい治療薬が開発中だと慰めるかしら。
ドクターの回答はたいてい、
「今の医学水準」が続くことが前提だ。
だが、未来のことは誰も分からない。

先端巨大症の先輩に、
ブロモクリプチン（パーロデル）が出た当時、
いかに画期的な新薬であったか、
発売され始めた当時、医師も患者も期待し、
高価な薬価に四苦八苦したことを聞いた。
ブロモクリプチンの薬価は今は下がり、
経済的にはもっとも使いやすいだろう。
今も現役の飲み薬だが、
一部の人にしか効果がないため、
海外ではあまり使われていないように聞く。

「いま受けている治療は一生続くのか」という問いは、
「次に開発中の治療法は、実現しそうか」
「実現するとしたら、いつごろか」
という見通しの設問に置き換えよう。
この手の設問は、
指導的な医師以外、答えにくいだろうし、
診察室で聞く質問にしては、ちょっとね。

自分で調べるとしたら、
難病の研究成果を読み込むことか。
厚生労働科学研究成果データベースがだれでもアクセスできる。
医療従事者など専門家向けで、
けして、患者向けではない。
研究途上であって、
実用化されていない情報も含まれる。
現実の治療の参考にはなりにくいのだけど、
「次の治療法」を知りたければ、
よい情報源である。
くどいけど、
現在受けている治療に関することは、必ず主治医に確認すべし。
その基本ルールを守れる方、
自己責任で読める方だけ、レッツゴー。

たとえば、間脳下垂体研究班の最新のリポートは、
検索機能を使って、
「間脳下垂体機能障害に関する調査研究」を探してみよう。
概要版のテキストから目を通すのがコツだ。
もっと詳しく見たければ、
その下のファイルを開ければよろしい。

今国会で承認を目指していることには
変わりはなく、調整中のようだ。
提出がずれこんだ背景には、
障害者団体を中心とした世論があるようだ。
批准するために、本当に必要なのは、
形式的な批准ではなく、
国内法の整備をすすめて、
具体的な道筋をつけることにある。

自立支援法も政府と与党の間で、
調整中である。
参考・「福祉新聞」（３月16日）

「20年お付き合いしている先端巨大症患者さんですが、
ボクら専門家よりも。
患者さんの方が分っているんです。
調子が悪い日は指輪が入らない。
ワタシ調子悪いから、絶対に、
成長ホルモン値高いです、というんです。
実際に計ったら、ホントに高い。
患者さんの方が感じでわかる」

血中のホルモン数値を測定して、
治ったか治らないか判断するのが当たり前である。
へたすりゃ、
数値だけ診て、治っているはずだと
医師から怒られた経験をもつ方もいるだろう。
大竹先生は数値だけをみる診療ではダメという。
「患者さんをよく診る。
患者さんの様子を昔の医者のように診ないと、
結局はわからない」
つらければ、本人にとって理想の数値と違うかもしれないのだ。

古いタイプの飲み薬を
漫然と使っている方に時々お会いするのだが、
それで多すぎる成長ホルモンをコントロール
できていればよいのだけど、
不十分ならば、注射薬の検討も
医師に相談してみてはどうだろうか。
高すぎる成長ホルモンをそのままにしていると、
心機能の悪化など、
合併症を起こす危険があるのだから。

ペグビソマントの認可時は
海外の投与試験から、
IGF1の正常化率が97％という話であった。
だが、現在は90％と報告されている。
IGF1を下げる効果はよいのだが、
やはり、薬が効きにくい体質の方もいるようで、
下垂会会員でも、
コントロールが不十分な方は出てきている。

IGF1コントロールは、
血清IGF1のSDスコアが２未満ならば、
健常な成人と変わらない生存曲線が得られるようだ。

耐糖能の改善という点では、
ペグビソマントがよりよい成績を残している。
インスリン抵抗性のある先端巨大症患者は、
よい適用になるかもしれない。

一方で、ペグビソマントは腫瘍の縮小効果が期待できない。
また、投与中にASTやALTが上昇し、
肝機能に異常が起きたケースも報告されている。
IGF1が下がりすぎて、欠乏しては困ってしまう。
いずれにしても、
残った腫瘍の大きさや合併症など
いくつもの条件を考えて、
医師と相談して、よりよい選択をする。
治療中は、ていねいに観察してもらうことが大事だと思う。

月に一度の投与で済むオクトレオチドLARと違い、
毎日注射するという点で、
患者の心理的負荷もあるだろう。
この点では、
注射する容量や間隔について、示唆的な報告があった。

何といっても
薬価の自己負担が高いという問題は
制度的な壁となって、
私たち患者の前に立ちふさがっているように見える。
いくら科学が進歩しても、
経済的に使えないのでは、人間の幸せにつながらない。
そのことが、何より悲しい。

楽天側は、
「通信販売及び店頭双方で大量購入を行っており、
医薬品の用法・用量などを大幅に逸脱した目的外利用であることから、
対面販売でないことを『起因とする』、
医薬品の副作用により発生する健康被害の問題ではない」と回答した。

ここで楽天はふたつのことを言っている。
ひとつは、通信販売と店頭の双方で大量購入したから、
批判は当たらないというものだ。
だが、薬害側が指摘するように、
当該少年は、当初店頭での入手を試み、
自宅周辺の店舗を回ってみたものの、
２店で計６箱購入するのが限界だったため、
店頭での購入を断念し、
ネット購入に至るのである。
ふたつ目の問題は、
それが「目的外利用だから」というものだ。
薬剤師ならば、
薬の乱用を防ぐことは大切な職務である。
対面販売ならば、乱用を防げるかもしれない。
ネット販売の重大な欠陥を楽天が間接的に認めた形になっただろう。

楽天には、
事故から真摯に教訓を学び、より安全性を高め、
二度と同じような事故を起こさないよう
企業努力をされることを望みたい。

楽天の三木谷浩史社長は、厚労省の検討会で
「ネットでは説明責任の担保は100％取れる。
情報提供の面でネット販売の方が
その役割は果たせるはずだ」と発言したようだ。
三木谷社長はどうも、
「説明責任を果たせばよいだろう」という考えらしい。
「いかに事故を防ぐか」という考えが欠けているし、
そんな三木谷社長の安全論は、空虚にしか聞こえない。

医薬品なのだから、
「安全性」あってこその「利便性」なのである。
適正なリスクマネジメントを前提に、
どこまでなら利便性に配慮するか、
という議論ならわかるのだけど、
肝心の優先順位を無視して、
利便性か安全性かというとらえ方では、
議論の平行線は埋まらないと思う。

検討会では、
「薬は地方の名産品を取り寄せるのとは違う」
という意見があったようで、ごもっとも。

東大大学院医学系研究科の山本一彦委員がいう。
「今回の予算がありがたいことは間違いない」ときりだし、
いま、医療崩壊がいわれるが、
研究より臨床へと人材が流れ、
研究にかかわるドクターは多くない。
若い研究者を養成する仕組みが必要だと強調した。
事務局側も、
若い研究者の参加を促す狙いがあると回答する。
患者代表の伊藤委員は、
初期の難病研究では、
若いドクターが患者の相談会におとずれ、
一緒にフィールドワークをしたものだが、
患者たちと接して学ぶ機会は少なくなったように思う、
ドクターと患者の接点が大事だとのべた。
九州大大学院研究科の尾形裕也委員は、
単年度ではなく、
予算を継続させる大切さを強調した。
難病の研究予算の使われ方をきちんと説明すれば、
これを無駄遣いだという国民はまずいないと思うとのべた。
結核予防会複十字病院の工藤翔二委員は、
治療費補てんへの助成が膨らみ、
調査研究が進まないことを心配していたが、
今回の予算四倍化は、まことに画期的だ、と歓迎し、
それをアウトプットしていく責任は大きいとのべた。

予算が増えたから当たり前といえば当たり前だが、
各委員から、
今回の予算増の措置を歓迎する意見が続いた。
その責任と
研究分野の人材確保へとつなげるために、
予算継続の大切さが強調された。

「中間報告」には、
「今後の難病に係る福祉施策の在り方について」という項目を起こしており、
「今後、最終報告をまとめるまでに、
委員会においてさらに充分な議論を尽くす必要がある」と位置づけた。
「中間報告」では、
介護保険制度や障害者基本計画、障害者プランとの
整合性に留意した施策について検討を行うとしてきた。
障害者自立支援法の見直し議論もあったのだけど、
結果的に、議論は進まなかった。

ならば、再開される難病対策委では、
福祉施策の在り方について、
新たな議論がテーマにならざるを得ない。
それは、委員会再開という形をとる以上、
必然の流れなのである。
難病患者にとって、最も切実なのは、
高すぎる医療費の自己負担だ。
下垂体患者のアンケートでも、そうであった。
患者側からの提案は、
伊藤私案という形で大筋がまとまっている。

当事者を交えた議論だから、価値が高い。
長く患う患者の自己負担の在り方はどうあるべきか。
難病対策委員会が難病施策の「学校」になって、
幅広い国民の関心を得れば、
こんなにうれしいことはない。

入院中、先端巨大症の治療で、
オクトレオチドが効くかどうか、負荷試験をしていた。
投与前の成長ホルモンは、4.0であった。
二時間後、四時間後、といった順に、成長ホルモンの値だ。
120　2.6
240　2.4
360　1.7
720　2.7

もう少しきびきびと下がってくれればよいのだが、
何とも評価が分かりにくい。
これまでも、何度か試そうという流れがあったが、
負荷試験の切れ味がいまひとつだったので、
浮かんでは消えた注射である。
だが、もう外科的処方でやれることはないようだ。
何でも試してみよう。
ダメなら、ダメでしょうがない。
可能性を探ることは、希望でもある。
反応があるのは確かなのだ。
思えば、再手術からずいぶん経っての選択である。
退院して高血糖も落ち着いた。
腰を落ち着けて、元疾患に向き合おう。
どうするかは、最終的にドクターの判断と相成った。
しばらくは、月に一度、
わが財布の継続力次第ではあるが、続けようと思う。
なお、人によって、反応する数値は違うし、個人差がある。
ワタシはたまたま、月に一度の「オクトレオチド」になったが、
公平を期すため、最新の注射薬には、
毎日打つ「ペグビソマント」という選択肢もあることを記しておきたい。

アメリカの医師会雑誌「JAMA」（2007年297号）の
記事（英文）である。
こちら。
ベータカロチン、ビタミンA、ビタミンEの処置は、
死亡率を増加させるかもしれない、という。
参考。

ベータカロチン、ビタミンA、ビタミンEの働きを
否定しているのではない。
特定成分を大量に摂取したり、
バランスを考えないで、
サプリで補うのは、
考えものである。
老化防止のメリットを得たければ、
サプリに頼らず、
必要な栄養素は食事でとるのが一番らしい。

腎臓は、体内の水分とナトリウムの量を調節する器官である。
機能が悪くなると、当然、血圧に影響が出る。

糖尿病や腎障害患者は、
高血圧になりやすいリスクの高い患者と見なされている。
日本高血圧学会が2004年に定めた「治療ガイドライン」でも、
高圧目標を三段階に分けており、
高齢者（140/90）若年・中年者（130/85）よりも、 130/80と一番低く設定されている。
「正常血圧であっても糖尿病や腎疾患を伴う場合には
降圧薬治療の対象となる場合がある」とされる。

ホルモンの病気にかかった以上、
血圧の治療には、医師側も積極的に関与してくる仕組みなのだ。

では、降圧薬をなぜ複数出すのか、というと、
単体で処方するよりも、
違ったタイプの薬を併用しながら、
処方する方が降圧効果を高めるからだ。

ガイドラインには、２薬の併用療法の一覧が載っている。
カルシウム拮抗剤とARB
カルシウム拮抗剤とACE阻害薬
カルシウム拮抗剤（ジヒドロピリジン系）とβ遮断薬
カルシウム拮抗剤と利尿薬
ARBと利尿薬
ACE阻害薬と利尿薬
β遮断薬と利尿薬
β遮断薬とα遮断薬

降圧剤の組み合わせは専門家が判断することであり、
たぶん、一日一回服用すればよい長期作用型を
選んでくれると思う。

ワタシはというと、
ニフェジピンというカルシウム拮抗剤、
マレイン酸エナラブリルというACE阻害薬
それに、
バルサルタンというアンジオテンシンⅡ受容体拮抗薬を処方してもらっている。
血圧のコントロールは良好である。

患者自身の判断で用いたり、
中止したり、
用法・用量を変えたりすると
危険な場合があるからだ。
そのことを大前提に、
使いやすいサイトがこちら、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構
患者向医薬品ガイド・くすりのしおり（検索ページ）があって、
やさしく解説したページ検索ができる。
なかでも、重篤な副作用など、
患者自身がとくに注意する必要がある薬については、
「患者向医薬品ガイド」がある。
また、医療現場で使うための、
やさしい解説「くすりのしおり」が公開されている。
ここには、必要最小限の情報を盛り込んでいるから、
わからないときは、まず、ここに来よう。
万一、飲み忘れた場合の対処など、書いてあるはずだ。
患者会で話題になった薬があるので、
一例としてキーワード検索をしてみよう。
高血圧・狭心症・不整脈の治療剤で、
β遮断薬の一つ、
一般名プロプラノロール塩酸塩錠、
商品名はインデラル錠。

患者向け検索サイトの左上から検索する。
すると、商品名や錠剤の写真があって、
その下に、薬の作用と効果が書かれている。
この手の情報は、大事なことから書くようにできているので、
上から順番に読んでいく。
「β受容体遮断作用により血圧を低下させ、
また心拍数を下げて狭心症の発作を予防し、
頻脈性不整脈を抑制します。
通常、本態性高血圧症(軽症～中等症)、
狭心症、期外収縮、発作性頻拍などの治療に用いられます」

その方は、不整脈を抑制することを主目的に処方されていたので、
医師の説明と合致した。
ただ、歩いているうちに息苦しくなるので、心配になった。

「しおり」には、
まれな副作用の初期症状が紹介されている。

倦怠感、呼吸困難、全身のむくみ[心不全]
徐脈、脈がとぶ、意識障害[徐脈、房室ブロック]
立ちくらみ、めまい、失神[失神を伴う起立性低血圧]
鼻や歯ぐきからの出血、あざ、皮下出血[血小板減少症、紫斑病]
息切れ、呼吸困難、喘鳴[呼吸困難、気管支痙攣]

さて、一般患者が検索して情報を入手するのは、
だいたい、ここまで、だと思う。
あとは、医師との相談になるだろう。
さらに、もう少し突っ込んで調べたいときは、
「添付文書」を読む方法がある。
薬を箱ごともらうと、必ず付いてくる紙だ。
同機構の同じサイトから、
添付文書情報は入手できる。
医師に請求しても、
同じものをコピーしてくれるだろう。

厚生労働白書にも「社会保障は、税制とともに、
高所得層から低所得層へ所得を再分配している」と記されている。
小泉改革は、その社会保障を毎年２２００億円減らし続けた。
医療が崩壊し、格差が広がって当然だ。
難病予算もご多分にもれず、
もろに影響を被ってきた。
患者自然増のリスクは地方に押し付けられ、
地方も財源が乏しいから、
制度そのものが崩壊寸前に追いやられた。
新規追加どころか、数の多い疾患は外すという無茶さえ提案された。
それを患者運動が跳ね返したころ、潮目が変わった。

格差拡大が行き過ぎたと国民が判断したとき、
政権交代が起きる。
イギリスでは労働党が、
アメリカは民主党が政権を取る。
日本でも参院選で揺れ戻しがあり、
民主党が多数を握る。
年金や大臣の不祥事もあった。
格差拡大への批判票を気にする政治的土壌はこうして生まれた。
難病予算に光が当たり始めた背景には、
患者自身の運動とともに、
新自由主義からの民意の揺り戻しがあるとみていい。
２２００億円削減の路線を続けてよいのか。
「改革」の中身が問われる。

サンプルをもらえそうなので、
近々、学習会などで展示するね。
試し割などしてみてちょうだい。

この記事、ハンズの入荷情報を１６日加筆。

実際に使用している患者もいるし、
なかなか便利な商品のようだ。
形状はホチキス型やハサミ型、カッター型、
いろいろあるようで、
日本製で普及しているのは、次のホチキス型の商品のようだ。
こちら
裸錠だけでなく、包装のまま半分にできる点、
入手しやすい価格で、流通しているようだ。
もともとは薬局向けなのだけど、
一般患者が入手するには、
ネット上の通信販売などを調べてほしい。
製造元は大同化工。
ほかの形態は
こちら
追記・東急ハンズでは、心斎橋店のみ、
プチはんぶんこⅡを扱っている。（１５日現在）

アメリカ人の医師・ヘンチさんが、
副腎皮質ホルモンのコルチゾンを
関節リウマチの治療に用いた。
劇的な効果をあげて、ノーベル賞を受賞した。
よく効く薬で、非常に多くの病気に使われている。
だが、長期にわたって使っていると副作用もある。

長女の皮膚が一時期アトピーに悩まされ、
副腎皮質ホルモン・ステロイドが少量入った
軟膏の世話になったことがある。
副腎皮質ホルモン剤は軟膏にもなっているのだ。
よく効く薬であったが、
むやみに使うことはなかった。
湿疹がひどくて、ここぞというときに使うのである。
同じアトピーの悩みを持つお母さんのなかには、
わが子に、ステロイドを使わない主義の方もいた。

薬は違うけど、糖尿病の知人がインシュリンを打っている。
量がたりなくて、低血糖になると怖い。
甘いものを口にして意識不明になるのを防ぐ。
薬が効きすぎないように、気配りが大事なのだ。

ホルモン剤は「もろ刃の刃」なのだと思う。
医師の処方がなければ手に入らない薬である。
その意味は、医師の処方のもと、
正確に使ってくださいという意味なのだ。
自主判断で、薬を勝手に、増やすことも減らすことも、あかん。
大げさではなく、ホルモン剤は命と健康に
かかわる薬なのだから。

患者にできるのは、自分の体調を医師に伝えて、
より正確な量へ、
処方し直してもらうことだけである。
質問するべきポイントとして、
どういう項目があるか、
そのヒントをこのブログから発見してほしいのだ。

副腎皮質ホルモン剤は、
炎症を抑える薬であり、
アレルギーを抑える薬であり、
体内に不足する副腎皮質ホルモンを補う薬である。
これまで書いてきたのは、
ホルモン補充についての情報提供である。
一番困るのは、ネット上の情報をうのみにして、
患者が自分で勝手に判断して、
処方を変えてしまうことなのだ。
ホント、それだけはやめてね。
良かれと思っての情報提供とはいえ、
このブログを閉鎖しなくてはいけなくなってしまう。
なかでも、
抗がん剤と併用して化学療法の一環として投与する例や
多発性硬化症、強皮症、顔面神経麻痺などに使用する例では
ドクターが指導内容を統一されていると思う。

この薬は連用後、急に中止すると、
離脱症状が現れることがある。
発熱、頭痛、食欲不振、脱力感、筋肉痛、
ショックなど。
投与中止は、漸減するなど慎重に行うものとされているし、
離脱症状が発現したら、ただちに、
再投与または増量すると書いてある。
要は、医師の指示通りに服用するべきなのである。

あと、割りやすくしてほしいということも書いたのだけど、
患者会として割ることを推奨しているのではない。
割って処方するかどうかは、ドクターの指示通りに
していただきたい。

この薬は、決め細かな補充療法が必要で、
患者は薬局で割って処方してもらっている。
手間や時間が馬鹿にならない。
包丁で割る患者もいるが、
うっかりすると飛んでなくなってしまうので、
「熟練の技」が必要だという。
患者会として、
せめて、割りやすいように、
凹型にするよう、
メーカーに求めているところだ。
生体のコルチゾール分泌の日内リズムを
完全に再現することは難しい。
長い長い補充療法なのだから、
残存副腎予備能や生活の質、
副腎不全を起こさない量を加味し、
専門医と一緒に最適の量を決めていくわけである。

ヒドロコルチゾン投与が一日２０ミリというのは、
日本人には多すぎるという説もあり、
１５ミリグラム（朝７・５、昼５、夕２・５）を推奨する説もある。
効果が表れるまでに時間がかかることから、
早朝にいったん起床して飲む人もいる。
自分にぴったりの量を医師と相談しながら、
見つけていただきたい。

一般にステロイドホルモンは副作用のイメージが強いため、
ヒドロコルチゾンの補充を怖いと思って、
医師に内緒で量を減らした方がいたのだけど、
必要なホルモンを補充する療法であって、
炎症を抑えるなどの療法とは目的が違う。
人によってコルチゾール代謝は違う。
ヒドロコルチゾンの絶対量も
投与間隔も人によって違うはずだし、
体重によっても違うはずだ。

下垂体の病気の一つ、
クッシング病は体重が急激に増える病気だが、
ヒドロコルチゾンの補充量が多すぎると、
同様に顔が丸くなり、体重が増えることがある。
その訴えを主治医にすると、
薬の量を少し減らそうか、という動機が働くはずだ。
きめ細かにコントロールできる診療環境にあれば、
その患者はとても恵まれているので、
ドクターとの関係を大事にされたし。

補充で言うならば、
成長ホルモンや性ホルモンの欠落が
生活の質を悪くし、糖・脂質代謝、
骨代謝の異常原因になる場合もある。
ヒドロコルチゾンの副作用かどうか、
ホルモン全体をトータルで見てもらおう。
訂正・割り線がはいっていないかのように記述してしましたが、誤りなので、訂正しました。

ワタシは医師ではないので、
詳しくは主治医に聞いていただきたいのであるが、
先端巨大症の治療手引きには、
次のような表現になっている。
ＧＨ受容体拮抗剤（ペグビソマントのこと）で治療中の場合、
血中ＧＨ値による判定はできないため、
ＩＧＦ１値と臨床的活動性から判定する、と。
この続きは、主治医に聞いてね。
手引書の最新版は今年４月に出ているので、
内分泌学会のサイトにもいずれ最新版がアップされると思う。
旧手引書と比較してみると、
それほど大きな変化はないようだ。
治療の流れ図が付記されたこと、
治療薬の記述の順番が変わり、
飲み薬・オクトレオチド・ペグビソマントの順番だったのが、
オクトレオチド・ペグビソマント・飲み薬の順番になった。
尿中ＧＨの高値が検査所見の二項目目にあったのが、注釈へと移った。
そんなもんである。

北海道大学清水力先生のリポートだ。
これまで欧米では、間隔を延ばす報告が個々の患者であったようだが、
１８人の患者に同意の上で協力いただき、
延長を試みた。

報告書は厚生労働省の図書館に入り、
誰でも見ることができる。
サイト上では、
まだ全文がアップされていないが、
概要は見ることができる。
こちらから

成長ホルモン補充療法は、
おとなにしろ、こどもにしろ、
毎日の皮下注射が必要であり、
患者の負担感もあるはずだ。
ラットの実験であるが、
単回の注射で10日間にわたり、
成長を促進したようだ。
リガンド受容体融合体という型で、
持続性があるもよう。
さて、他のサイトカイン類への適用やいかに。

　難治性クッシング病にたいして、
　テモゾロミド治療の試みが虎の門から発表された。
　ＡＣＴＨの低下や腫瘍の縮小効果が発表された。
　惜しむらくは、この薬、すべて自費となってしまうため、
　大変な個人負担が発生してしまう。
　患者の不利益であり、
　保険適用が期待される。
　
　薬の討論で、もうひとつ。
　プロラクチノーマの治療に関して、
　従来のドーパミンアゴニストが無効な患者に
　テモゾロマイドを投与した症例が
　帝京大学ちばの松野彰先生から紹介された。

薬害の発生責任明記に官僚側は強く抵抗していた。
江利川毅事務次官は２７日の会見で、
「医薬品はそもそも効能と副作用を併せ持つものだ。
『発生責任』を認めることになれば、
副作用のある医薬品は造れなくなる」と否定した。
「解決を遅らせた責任」といった「結果責任」だけ認める案が当初、
政府・与党側から提示された。
だが、すでに主導権は、患者側にあった。
合意された骨子は、
前文で「政府は、感染被害者の方々に甚大な被害が生じ、
その被害の拡大を防止し得なかったことについての責任を認め、
感染被害者の方々に心からおわびすべきである」とする。
薬害の発生責任を国が認めた形だ。

官僚は国家の「頭脳」であったし、今もそうであるが、
官僚だけが主導する政治のあり方は、
急速に変りつつある。
2008年のスタートにあたり、
新しい政治の流れを予感させるできごとだった。
肝炎の恒久法の攻防はこれから、である。

難病患者は今年、どんな絵を描けるだろうか。

昔、成長ホルモン剤は高かった。
ヒトの下垂体から取り出すわけで、貴重品だった。
それが、製造方法が変わり、
大量生産できるようになったのだけど、
そのときの薬価改定では、
販売予測が予想より大きくなったケースということで、
市場拡大再算定という仕組みが採用された。
この仕組みでは、13・２％しか下がらなかった。
ルールを適用した結果、下がらなかった。
なんとも腑に落ちないハナシであるが、
経過はそうである。

さて、後発医薬品が今後、市場に出たらどうなるかというと、
後発品がはじめて決まる場合は、
先発品の70％というルールになっている。
結局、最初の価格設定が高いと、
ずっと問題を引きずるのだ。

負担しきれない医療財源の貧しさが悪いのか、
高い薬価が悪いのか、
一概には言えないけど、
どっちにしても、
小慢制度から締め出され、
高すぎる自己負担の強いられる
低身長の患児と家族が割を食った構図にみえる。
必要な患者が薬を使えないということは、
医療費の節減になっているかもしれないが、
何のための薬であり、技術なのだと考えてしまう。

薬価問題は、その名の通り「やっかい」で、複雑だ。
感情論で走るより、冷静で分析的な視点で、
では、今何をどう考え、行動するべきか、
患者団体同士で話し合っていきたい。
興味のある方は、１月の勉強会にぜひ。

中医協さえ公開する時代である。
メーカーからの反論も歓迎したい。
開かれた議論は、医療抑制問題を解決するカギの一つだ。

だが、それは筋が違うということになり、
政府が調べ始めるのだが、
アメリカの公式の価格表を見ることはできても、
実勢価格は分からない。
さらに、ヨーロッパでの実勢価格は、
アメリカの価格とあまりにも差があった。
平均しようにも、
アメリカのものが３倍で、ヨーロッパのものは３分の１、
それを平均して、日本の価格になるというのは、
これもおかしな話じゃないかという議論になった。

その後、調整幅が議論され、
現在は、米英独仏の平均額をもとに、
１・５倍を上回る場合は引き下げ調整がされ、
逆に０・７５倍を下回る場合は引き上げ調整をすることで落ち着いた。
だから、最新の薬、
たとえば、ペグビソマントでいうと、
外国平均と比べて109.4％であるから、
日本だけが高いということは無くなってきている。
ペグビソマントの場合、
患者の自己負担が高いという制度上の問題が
むしろ大きいだろう。

政府にとっても、
薬剤費の内外価格の差を埋めることは、
医療費の抑制効果があるものだから、
それなりの努力をされてきたのだろう。
メーカーの立場に立てば、
ため息が聞こえそうであるし、
実際、企業側諸団体は、
日本の薬価抑制政策が行過ぎている、
日本におけるイノベーションが維持できないと主張する。
製薬企業が新しい技術や考え方を生み出さないのであれば、
困るのは患者でもある。
さりとて、高薬価では、治療が継続できない。
薬価問題はそう単純には括れない。

要は、患者の声が制度に反映されない、
今の中医協も問題がありそうだ。

ただ、ここには問題があって、
申請したメーカーは製造原価が分かるけど、
中医協のメンバーには、本当のところは分からない。
メーカーの言い値が基本になる。
諸経費は、医薬品製造業の平均的な係数を用いて、
電卓を叩けばいいのだけど、
原材料費や製造に掛かった労務費などは、
ブラックボックスだ。
勢い、高めに設定されてしまう。

ところが、いったん原価方式で高値で決まると、
あとは類似薬がでても、
前の価格が基本だから、
高い水準が維持される。
構造的な問題があるのだ。

そこで、外国の値段と比べて、
２倍以上する薬もあり、おかしいじゃないか、
という議論になった。
2004年10月27日の中医協55回総会の議論だ。
ある委員が発言する。
「薬剤についても原価計算方式の在り方というのは非常に問題で、
一回決まりますと、次は同じものが来ますと、
類似薬効方式ということで、
問題だった原価計算方式のものの類似だということで
価格が決められていってしまう。
もとが問題だと、
問題のままずんずん進んでしまう」
「材料だけじゃなくて、
薬価も含めて、これは検討の内容に中医協として入る」

司会を務める会長が「今の発言、
大変重要な発言だと思いますので、
議事録によく正確に記録しておいていただきたい」と
注文をつけたほど、
カギになる発言だった。

では、この原価方式をどうやって修正するかというと、
外国の値段と比較するのである。

高い有効性・安全性の有用性加算は５～40％、
希少性の病気や小児の薬は儲からない。
誰も作りたがらないので、
それじゃ、市場性加算や小児加算をしましょう。
といった具合だ。

つまり、中医協は、薬価のルールを変更することで、
画期的な新薬をメーカーが開発したくなるように、
小児や希少性の高い病気の薬を開発するように、
利益誘導しているのである。

外国で優れた薬が出ているのに、
日本で販売されないことがママある。
認可まで時間が掛かりすぎるという問題もあるし、
薬剤メーカーが薬を売りたがらないことも結構ある。
希少疾患の悲しさ。
採算が合わないと判断すれば、
メーカーは作らないし、販売もしない。
政府が指導して、何とかの薬を作りなさいと
指導することはまずない。
薬価のさじ加減で、
薬の開発を誘導しているだけだ。

患者の自己負担問題の本道は、制度的課題だ。
所得の格差があっても、継続した治療が可能になる
仕組みづくりが必要だ。
財務省は「財政再建」しか眼中に無く、
医療をコストとしか考えない。
医療費抑制に血道をあげるため、
必要な医療は妨げないというニッポンの建前とは別に、
医療抑制の重しとして、自己負担は機能している。
邪道もいいところで、
これだけ高い自己負担を被せた国はない。

現在、ちょうど、
薬の値段の決め方の新しいルールが決まろうとしている。
中医協の審議は大詰めだ。
せっかく、ホームページで議論が公開されているのだから、
まずは、審議の流れを注視していこう。
こちらをクリックし、薬価専門部会へと進むべし。
患者も、知っておくべき情報である。

一般には知られていない
中医協の審議の流れ、
内外格差はどのように討論されてきたか、
さまざまな加算方式の仕組み。
薬価収載の仕組みを分からずして、
薬価問題は語れない。

たとえば、今年10月24日に開かれた最新の議事資料を見ていただくと、
採算の合わない医薬品への考え方を議論していることが分かる。
医薬品は、放っておくと、
市場原理から、毎年少しずつ安くなる傾向があるのだが、
代替品のない医薬品の採算が合わないと、
赤字ということで、作られなってしまう。
それでは大変だということで、値段を決めなおす議論だ。

ワタシは患者団体に属するし、安いほうが家計は助かる。
だが、薬がなくなるのは、もっと困る事態ではないだろうか。
こう考えると、医薬品は安ければよいというものではない、
だから、学会では、特に安くなりすぎた薬品については、
薬価を見直したらどうか、という意見書を出している。

もうちっと、時給を高くして、１０００円のバイトで支払うとすると、
６７５時間分になる。それでも、３６５日間休み無く働いて一日あたり１・８時間分がクスリ代に消える。

いかに過酷な負担か、分かろうというものだ。
病人が毎日働けるはずが無いし、そんなに都合よくバイトの口もない。
６４万円には、クスリの自己負担分以外の治療費は入っていない。
他のクスリ代も、交通費もＭＲＩ代も入っていない。
医療保険料や介護保険料、年金保険料なども入っていない。

病気になれば、正社員になれない。
だから、派遣やパート・アルバイトしか口がない。
だが、それでは、薬を買えない。
健常な方に暮らしを近づけたいだけなのに。

どんな病人でも、まずは、住む家や毎食の食事が必要なのであって、
たとえ、それが、命をつなぐために必要な薬であっても、
お金が尽きれば、治療は続かない。

この国の政治はやはり、何かがおかしいのである。

既存薬では効果の薄かった仲間の患者たちは、
高すぎるＩＧＦ１に対して事実上、打つ手が無かったのである。
それが、わが国で、ＩＧＦ１を下げる薬物療法が可能になったのであって、
明日を開く希望への第一歩になるのだろう。
薬の設計がまったく違う薬の登場だ。
この日を境に、
先端巨大症の治療は、新しい次元へと移ったと、
そういういえるかもしれない。

患者の実名を挙げるわけにはいかないが、
この薬を使う予定の一人ひとりの顔が思い浮かぶ。
署名に協力していただいた皆様にも改めて御礼申し上げたい。
ありがとう。

使用された方がいたら、感想をメールでリポートいただきたい。
当ブログで紹介しよう。

使い勝手では、課題があるようだ。
まずは、要冷蔵（２～８℃）であること。
まあ、厄介なのだけど、
運搬する保冷バックや使用済み注射器、注射針、空バイアルなど
捨てるために保管するプラスチック容器を、
患者側が用意してもらう必要があるようだ。
新薬なので、来年４月１日までは、
１回の処方が１４日間に制限されている。
２週間に一度、病院通い。うーむ、残念。

あと、治療費の自己負担の軽減だあ。
これはもう、署名・署名・署名だ！ みんなで道を開こうぞ。

月に一度の注射で済むＬＡＲタイプが登場して、
患者の使い勝手はよくなったことがご存知の通りだ。

下垂体腫瘍に生じるソマトスタチン受容体（ＳＳＴＲ）５つのタイプがあるのだけど、
ＧＨ産生腫瘍に関与するのは、ＳＳＴＲ２とＳＳＴＲ３のタイプ。
もし、５つみんな結合する薬剤が完成したら、
これはもう、下垂体患者全員の夢ですな。
現時点のオクトレオチドでは、
結合しにくい＝薬の効果の薄い方も存在する。

日本でも、オクトレオチドと化学構造が違うソマトスタチン誘導体である
ランレオチドの治験が始まっている。
最近、ランレオチドの治験を打診された患者から、相談メールがあった。
月に一度の投与は変わらない。
ＳＳＴＲ５に対する結合親和性が高いということで、
オクトレオチドに無効な方への期待が可能かもしれないぞ。

海外では、
ＳＳＴＲ２とＳＳＴＲ５に対して、より選択的に総合親和性を示すＢＩＭ２３２４４
ＳＳＴＲ４を除くすべてのソマトスタチン受容体に親和性を示すＳＯＭ２３０
が検討されている。
先端巨大症の薬剤進歩は目を見はるものがあり、
患者として胸が躍る。
（清水力・千葉仁志・小池隆夫各先生「先端巨大症の薬物療法」参照）

ことは、2007年1月、
「The New England Journal of Medicine」誌に掲載された
論文に始まる。
麦角系ドパミン作動薬であるカベルゴリンを服用中の
パーキンソン病患者において、心臓弁膜症のリスクが、
ドパミン作動薬を服用していなかった患者と比較して
高いという結果が示されたことによる。

「ペルゴリド」というパーキンソン病の薬は2007年３月29日、
米国食品医薬品局（FDA）は米国市場で自主的に販売中止の発表を行う。
カベルゴリンは、米国においてパーキンソン病の適応はなく、
高プロラクチン血症治療薬として販売している。
現在添付文書の改訂についてFDA との協議が続いている。
欧州ではパーキンソン病治療薬としても販売されており、
欧州各国の添付文書改訂作業が進められている。
さて、わが国においては、使用上の注意が４月に改定され、
心臓弁膜症の注意が呼びかけられている。
ファイザーのホームページに詳しい。
ワタシも先日、内分泌の担当医に、その場で聴診をあてていただいた。
異常はないということだった。
引き続き、カベルゴリンの服用は続けるけれど、
念のため、予約を取り、心エコー検査を受けることになった。
カベルゴリンにはまだまだ世話にならなきゃいかんから、
当然といえば当然。
いずれにしても、薬の継続は、医師が総合的に判断することだから、
素人判断は危険だ。
必ず医師と相談してほしい。
クスリはリスクですなあ。

そのため、
アミノ酸を一部置換させるなど、アナログ製剤を軸として、
長時間作用する薬が開発されてきた。
また、受容体をターゲットにした創薬も開発されてきた。
ホルモン製剤は日進月歩であり、
ホルモン病の患者たちは、その恩恵を受けている。

昔、成長ホルモン製剤は入手しにくかった。
ヒトの成長ホルモンは下垂体から抽出するしかなく、
供給量が限られていたのである。
それが、ペプチドホルモンが大腸菌などから作れるようになり、
大量供給が可能になった。
低身長の治療が必要な児童と親にとって朗報であった。
糖鎖のついたタンパク質のホルモンは、
大腸菌を用いた遺伝子工学ではつくられないので、
哺乳類の細胞を用いることで、できるようになった。

いや、書いているワタシも、何となく分かったようなふりをして、
ホットな動きをお伝えしようとしているんだが、
さっぱり分からない。
分からないけれど、
遺伝子組み換えの技術が進んだ結果、
多くの人が救われているという事実だけは分かるぞ。

東京女子医大病院内分泌内科（第二内科）の小野昌美医師は、
カベルゴリンの治療成績をもとに、その有効性を強調する。

同施設で画像判定可能な８０症例（未治療群４２、既治療群３８）を対象に縮小効果を調べた。
すると、腫瘍縮小効果率が５０％以上は７６％の症例で、
７５％以上縮小するのは４９％で、
腫瘍の消失は２９％で見られたという。
こうなれば、この病気は、永続的に治ったということになる。
同じ下垂体腫瘍でも、オペをしないで薬を飲むだけで、
根治が期待できるタイプがあるのだ。
うーん、うらやましいって？

治療効果を挙げるには、投与量がカギになるようだ. 。
詳しくは医師に聞いてください。

海外では、先端巨大症の治療薬としても知られており、
カベルゴリンの海外症例では、 1997～98年６施設で先端巨大症112人中、
成長ホルモンが５以下に低下したのが６１％、
２以下では３４％、
ＩＧＦ１の正常化率は３２％であり、
ドーパミン作動薬・ブロモクリプチン（パーロデル）の３倍。
腫瘍が縮小した人は５割。
腫瘍タイプでは、高プロラクチン血しょうを伴った方が効きやすいようだ。
（「内分泌・代謝疾患治療のエビデンス」から）

国内では、東京女子医大のグループが研究を蓄積しており、
腫瘍や用量ごとに分析し、ブロモクリプチン（パーロデル）よりもはるかに治療効果の高いことが示唆された。
しかも、副作用はブロモクリプチンよりも軽いといわれている。
（ワタシ個人の実感としても、そう思う）
ブロモクリプチンは最初、先端巨大症の薬として承認され、
プロラクチノーマ、パーキンソン病にも効くことがわかって、
対象疾患を広げてきた歴史がある。
研究がさらに進めば、
カベルゴリンも、今度は逆コースを歩むかもしれない。
東京女子大のグループは、内分泌学会でさらに詳しいデータを示すようである。

同じ中身でも、開発コストがかからない分、価格が安い。

医師が処方箋を書くときは、
先発薬の商品名がかかれることが多い。
だが、このとき、医師が備考欄に「後発医薬品への変更可」と書くか、
「一般名」での処方にしてもらうと、
薬局でジェネリックを希望できる。

どれくらい違うか。
たとえば、先端巨大症等で使われるパーロデルを
ワタシは一日２・５ミリグラムを３錠飲んでいた。
一カ月９０錠である。
先発品の薬価は１３８・３円であるから、一カ月が一万二千五百円ほど。
三割負担なので、一カ月３千７３４円である。

後発品なら一錠３０円を切る。２千７百円の３割負担は一月８１０円だから、
二千九百円以上節約になる。
http://www.generic.gr.jp/index_sr.php?mode=list&me_id=883
糖尿病を改善するベイスン錠０・３は６９・１円だが
後発品なら３６・５円からある。一日３錠服用するとして、
先発を後発に変えるだけで、一月１８６５円が９８５円になり、
８８０円の節約になる。
http://www.generic.gr.jp/index_sr.php?mode=list&me_id=8635

ジェネリック研究会のサイトでは、
ジェネリックがあるかどうか、検索ができるので、
お勧めだ。

安いノーブランドで結構という人もいる一方で、
多少割高でも、ブランド品が安心できるという人もいるだろうし、
ブランド志向は簡単に崩れないだろう。

薬の処方権は医師にある。
だが、薬を選ぶ権利は、患者にあってもよいとワタシは思う。
薬を服用することによる
利益も不利益も結局は患者が背負うものだから、当然だ。

複数の選択肢を医師から示されて、
どれを選ぶかは患者の自由、というのが理想だと思う。
患者に複数の選択肢が与えられ、
価格を選ぶか、ブランドを選ぶか、
患者に選ばせて欲しいものだ。

カバサール錠は粉砕は「不可」とあった。
粉砕とは、文字通り、粉々にしてしまうことである。
薬剤師は、割り線があるのだから、
二つに分けるくらいなら、
大丈夫だろうといわれた。
「熱・湿度及び光に対して不安定」とあり、
二つに割った残りをケースに入れて、
保存することが大事だといわれた。

初めまして！
カバサールを検索していて見つけました。
彼の病気で二十数年前にオペを受けたものです。
（中略）難病を三つも抱えている身としては，ここで質問したいのです。
おととい，パーロデルに変わりカバサールを勧められました。
私は，どちらが安いか質問したところ，カバサールの方が安価だと聞いたので，これにしたわけです。
一日半錠，服用と言うことなのですが，
お薬110番を見るとカバサールは，割って服用してはいけないと書いてありました。
主治医とどちらを信用したらいいのでしょう？

こりゃ、ワタシは医者じゃないので、
分からない。
困ったな。

もし、医師が１ミリグラム錠を処方して、
わざわざ半分に割るように指示していたとしたら、
なんで、最初から0.25ミリグラム錠を勧めなかったんだろうか、
その方が飲みやすいのに、っていう疑問は生じる。

でも、１ミリグラム錠には、
割線といって、縦に半分に割りやすい線が入っているくらいで、
添付文書に「割ってはダメ」という記述も、私が見た範囲では見つからなかった。
添付文書は唯一の法的文書である。
湿気やすい薬なので、そのことを注意した文書がほかにあったのかしら。
うーむ、やっぱ、よく分からない。
これ以上は、医者に聞いてくだされ。

主治医にいえば、コピーをもらえるだろうが、
短い診療時間で請求するのは煩わしいし、
ホームページでみられるなら、それで十分だ。

メーカーのサイトをたどると、
「あなたは医療関係者ですか？」
と質問事項が書かれていた。
自分は当然、医者でも看護師でもないのだが、
「はい」をクリックして前に進む。
身分を偽る行為は、チクリと胸が痛むが、
薬の情報は欲しい。
添付書類を読んで、納得し、事なきを得た。
慢性疾患は、薬の必要性をきちんと理解して、
副作用と上手に付き合わないとね。

さて、なんで、こんな注意書きが「入り口」にあるのだろうか。
興味があって、メーカーの担当者にメールをしたら、
ていねいな電話があった。

概要は次の説明だった。
薬の広告は、「薬事法」という法律で規制されている。
処方箋に基づいて使用される医薬品は、
その商品の宣伝広告の対象が医療関係者に限られる。
昭和55年に出された広告基準の通達により、
医療関係者向けの新聞・雑誌・印刷物、
医療関係者が集まる学会や講演会・説明会などに媒体が限られる。
そのあおりを受けて、
ホームーページでも、
一般人向け広告は制限されている。
ということだった。

この背景には、
患者が薬のことを詳しく知ったら、
薬を飲まなくなるかもしれない。
専門家が噛み砕いて、
伝えるべき情報だ、
という国の考えがあったようだ。

ただ、政府の考えは、
すでに変更されていた。
平成１５年３月に国は通達を出しており
サイト上で、添付文書を公開することは、
「薬事法における広告には当たらない」とされた。

だから、
メーカーサイドでも、添付文書については、
一般人も制限なく入手できるように改善して欲しい。
世は情報公開の時代である。
インフォームド･コンセントである。
自分が生き延びるために、
医療情報を得るのに、
患者の側に何で遠慮がいるものか。

大昔の通達そのままに、メーカーのサイトから、
必要な情報を得られないのはもったいない。

さて、時代は先に進んでいる。
政府が管轄する
医薬品医療機器情報提供ホームページは、
一般の人も、
添付文書を見るのに、
いちいち、医療関係者かどうかを尋ねられることはない。
心理的負担なく、「添付文書」を見ることができる。

サイト上で、医療関係者と偽る行為に、
良心がとがめる方は、
こちらのサイトトからどうぞ。

さて、このサイトの「注意事項」は、
大事なことが書かれているので、転載する。

『お薬または医療機器を使われている方へ』
このホームページで提供している情報は、
専門的な情報が含まれていますので、
これらの情報をご覧になって、
使われている医薬品・医療機器について疑問などを持たれた場合には、
医師・歯科医師及び薬剤師に必ずご相談してください。
医療用医薬品・医療機器は、患者ご自身の判断で用いたり、
中止したり、
または医薬品の用法・用量を変えたりすると危険な場合がありますので、
ご注意ください。


さて、さて、
添付文書も読み方があって、
「警告」「禁忌」「相互作用」「慎重投与」とかあるのだが、
それは別の機会に。
みなさん。
患者はしょせん、素人なのだから、
くれぐれも、情報に振り回されすぎないように。
自己責任で情報をゲットしてくだされ。
（ブログ公開後、大幅に加筆）

今年の二月五日、
インフルエンザで寝込んでいた中２の息子が突然、命を絶った、
そのお母さんの手記が見られるサイト 。

【追記　１１・１５】タミフルは、日本に必要なクスリであって、
世界が備蓄している。　
日本でも2500万人分に量を増やして、備蓄する予定だ。
アジアで鳥インフルエンザが猛威を振るっており、
今年の冬は、何万という命を救うかもしれない。
だけど、新しいクスリなのだから、
何があっても不思議じゃないのも事実。
幻覚などが起きる可能性を知り、
患者が自己防衛するしかない。

飲み薬で済むなら、服用しやすいので、それが一番。
「ファイザー」が製造し、「キッセイ」が販売する薬で、
ドパミン系列の中では、切れ味がよいようだ。
数字も下がっていることだしね。
まあまあ、気に入っている。
当初は、0.25mgだったが、
少しずつ、量を増やして、今は１mgを二日に一度飲んでいる。

パーロデルも平気で飲んでいた人なので、
副作用は自分はあまり気にならない。
ちょっとした、胃部の不快感、便秘があるくらい。

インターネットから処方上の注意を見ていると、
「1日1回、朝食後に服用」とある。
でも、朝飲むと、ふらつきがあるのだ。
眠くなる傾向があるので、夜に飲むようにしている。
そうすれば、副作用と上手に付き合えるようだ。

このクスリ、光りと湿気に弱いため、
乾燥剤入りの専用遮光袋に入れて保存する。

新医薬品の中でも、
これまで無かった
独創的な新しいクスリである。
新規性・有用性が高く、
これまでの治療体系を
大幅に変えるような画期的な新医薬品を指す。
欧米では、「ファースト・イン・クラス」と言われる。

ピカ新は、
独自の発想で、多くの患者を病気から救う。
社会的貢献は大きい。
人類のロマンだ。

ピカ新の後から、
ゾロゾロついてくる改良型新製品
「ゾロ新」とは、一味もふた味も違うのだ。

おいそれと、すぐにできるクスリではないが、
メーカーにとっても、
メリットが大きいので、
日夜、開発にしのぎをけずっている。

べらぼうな開発費がかかる。
メーカーは当然、投資分を回収する。
開発費を利用者数で割って、値段を決める。
利用者の多い病はいいが、
患者数の少ない難病は、
薬価が何万とかウン十万という価格になる。

さて、ここで問題になるのは、
この薬価を誰が負担するのか、ということだ。
日本の健保は本人３割負担だが、
上限があるので、
個人負担は「諭吉」が７枚と少し。

だけど、
難病を抱えて、
家賃並みの薬価を毎月払えるヒトって、
どれくらいいるのだろう。
難病になりたくてなったヒトなんて、
一人も居ない。
誰だって、いつ、
同じ立場になるかもしれないというのに。
少なくても、ワタシは払い続けることができないぞ。

ゼロ時３・０３
１時間１・９５
２時間１・７９（底値）
３時間１・９７
４時間２・１０
５時間２・２３
これらは、ここ数年で最低値には違いない。
だが、
うーむ。
現在、考えられる切り札「サンドスタチン」の割りに、
切れ味という点では、
いまひとつという感じだった。

二桁のヒトが１桁以下になることもある薬だ。
出発点の数値が高すぎるからだろう。
桁以下になるのは難しかった。
結局、再手術は避けられない。
腹をくくる数値であった。
再手術後の数値に期待することにした。

クスリの効き具合は、個人差がある。

サンドスタチンの負荷テスト結果である。
成長ホルモンを抑える薬がどの程度効くのか、調べたのだ。
投与前は３．０３だった。
二時間後に最大で１．７９まで下がった。
ほかのクスリの経験から言って、
下がっているジャンと思ったのだが、
主治医は「劇的には下がらなかった」と評した。

サンドスタチンへの過度の期待は
難しいかもしれない。
とすると、
薬物療法・放射線療法・外科療法の三つの組み合わせのうち、
一番期待したかった薬物療法の比重が低くなってしまう。

だが、
もっと腫瘍が小さくなった時点で、
判断するべきことだ。
目の前の手術を乗り切ることだけ、考えよう。
打つ手が無い病とは違う。
ぜいたくな悩みなのだ。

甲状腺ホルモン機能や男性ホルモン関連も低下していた。
一方で、ＩＧＦ１はなぜか、
一万台から７千～８千台へと数値が、
改善していた。

深いところに刺すのと違って、
浅いところに注射する皮下注射だからだろう。
少し痛みが走った。量は、１００マイクログラムである。

午前11時に始まり、一時間ごとに採血をする。
腕に針を留置しておき、
血が固まらないように薬を入れておき、
時間になったら、採血する仕組みだ。

空いた時間は本を読んでいたら、
お腹が緩くなってきた。
サンドスタチンの副作用のようだった。

この日、頭のＭＲＩも同時に撮ってもらった。
何度も検査通院するのは大変だし、
入院もしたくない。
何かと忙しい現代人にとって、ありがたい検査方針である。

昨日、広報センターの担当者にお会いした。
ワタシは本職ジャーナリストであり、
垣根なく、誰とでも会う。
興味があったら、すぐに電話やメールをして、
会う約束を取ってしまうのだ。
ちなみに、いろんなヒトにあったけど、
同じ人間。
とって食われた経験は一度も無かった。

薬剤メーカーの「ノバルティス」から委託を受けて、
アクロメガリー（先端巨大症）に関する情報を提供している方たちである。
医療関係者に臨床所見をまとめた冊子を配ったり、
記者会見を開いて、病気の啓蒙活動をされている。
七月六日付の東京新聞の記事も、そんな活動の中から生まれた記事らしい。

各種の医療関係学会があるたび、パンフレットを配る
他疾患の医師が、アクロメガリーの所見を見つけて、
脳外科などに回すことが多いからだ。
地道な活動から、
新たな患者が見つかった例があるというから、
たいしたものだ。

一般にアクロメガリーは、合併症を起こしやすく、
平均で10年間短命だといわれるけど、
適切な治療を受ければ、一般と生存率に差異はない。（アメリカの長期予後データ ）
腫瘍が小さければ、それだけ手術の治癒率も高くなる。
治癒すれば、健常な人と変わらない生活を送ることができる。

だが、実際には、ワタシのように、
腫瘍がかなり大きくなってから発見される例が多い。
腫瘍が大きいと、その分、医者も患者も大変なのだ。
治癒率にも影響が出る。

アクロメガリーは、
早期発見・早期治療が一番だ。
どんなきっかけでもいい。
病気のサインを汲み取って、
潜在する患者がはやく本当の原因に気づいて、
一日も早く適切な治療を受けられることを願う。

広報センターは患者向け小冊子を配布している。
これもお勧め。サイトと同様に、分かりやすい。サイトに申込要領あり。

日本では治療を受けるのは、先の話だが、
　欧州とアメリカでは承認されている。
　IGF-I（インスリン様成長因子、ソマトメジンC）の正常化が、
９５％以上で得られたというリポート
（van der Lely,A,J ２００１年）がある。

既成の薬はIGF-Iのコントロールで
十分な成績を残していないのを考えると、
これって、なかなかの成績なのだ。

ワタシのIGF-Iは一貫して1000ng/mL台であり、
パーロデルによるコントロールは不良だった。　
４０代男性のIGF-I 値は平均131（41～272）
であることを考えると、
ワタシは高水準だ。
ペグビソマントの開発は素直にうれしい。

　過剰な成長ホルモンは、
肝臓でIGF-Iを過剰に生む。
　過剰なIGF-Iは、骨を伸ばすなど要らぬ成長を全身にもたらす。
　怖いのは、合併症だ。
　いくら、成長ホルモン値を下げても、
IGF-Iの高水準を放置してはまずいだろう。

　ペグビソマントは、
成長ホルモン受容体のアンタゴニスト（拮抗剤）である。
　成長ホルモンが必要な反応をするのを邪魔する性質を持った薬というわけだ。
　成長ホルモンそのものを減らすというより、
成長ホルモンが受容体（レセプター）に結合して
作用する「起点」で、うまく結合できなくしてしまい、
IGF-Iを低しようという設計である。

　　ペグビソマントを投与しても、
成長ホルモン自体は減らない。
　むしろ、濃度は上昇する。
　腫瘍も小さくなるわけではない。
　ソマトスタチンが、
　成長ホルモンそのものの分泌を抑制するタイプであることを考えると、
薬の設計は対照的だ。

先端巨大症は、
腫瘍そのもので死ぬことはないから、放っておこう、
それより、成長ホルモンの機能を鈍らそうという発想である。

　 　一部の症例で肝機能障害が見られたこと、
長期治療による効果はまだ明らかではなく、
長期の経過観察が必要とされるかもしれない。

　詳細な情報のリンク集あり。 こちら
　国立病院機構京都医療センターの島津章先生のコメントは こちら

　ちなみに、島津先生は、「医学のあゆみ」（２００５．４．３０）第２１３号ＮＯ５に、
薬物療法の最新情報をまとめている。
　この号は、神戸大学の千原和夫先生がペグミソマントのリポートを書いていて、
日本語で入手できる最新情報。
この号は、下垂体疾患の特集号であり、
ガンマナイフのことも載っていて、深く知りたいヒトにお勧め。ただし、専門家対象の雑誌です。

　合併前の旧サンド社が開発した「ソマトスタチンアナログ」だから
「サンドスタチン」と命名された。
「アナログ」とは、似た化合物という意味である。
　ソマトスタチンは、もともと、
視床下部などに分布しているホルモンだ。
そのソマトスタチンと似た化合物「ソマトスタチンアナログ」を投与すると、
受容体に結合しようとするので、
結果的に、下垂体における成長ホルモン（GH）などの
分泌を抑えるという仕組みらしい。
　半減期が１２０分しかないので、
一日２、３回の自己注射が必要で、
患者の負担が重かった。
この欠点を改善したのが、昨年６月に認可された「サンドスタチンＬＡＲ」であり、月に一度の注射で済むのがうれしい。

　 　この薬は、２０～５０％に腫瘍縮小効果があるといわれている。
また、二十四週の治療において、
７９％の患者の成長ホルモンが正常化したというデータがある。
ＩＧＦ１は５３％である。
ドーパミン系よりは正常化率が高いが、裏を返せば、効かない患者もまた、少なくない。

　副作用としては、消火器症状、胆石など。

　大きな腫瘍は外科的手法での摘出が第一選択肢になるが、
小さい場合は、薬物投与を選択し、様子を見る場合がある。

　外科手術や放射線照射をする１～２カ月前に、投与する場合もある。
腫瘍を取りやすくする効果を狙ってのことだ。
特に、海綿静脈洞に浸潤しているなど、
とりにくい腫瘍の場合は、事前に、この薬が使われることが多い。

　腫瘍を摘出した後、
成長ホルモンやＩＧＦ１をコントロールするために投与される。
この場合、薬は、長期的なお付き合いになる。
　ワタシは投与してもらったことが無いが、痛い注射だと聞く。
高価な薬でもある。
自分のモチベーションを維持するためにも、
医者がどういう狙いでサンドスタチンの投与を決めたか、
納得するまで、よく聞いておくべきだろう。
薬一般にそうだが、自己判断でやめるのが一番よくない。

サンドスタチンの情報はこちら

成長ホルモンの分泌を抑制する働きがあり、
飲み薬という投与のしやすさから、第一選択肢になることが多い。
だが、末端肥大症には効かないことが少なくない。
ワタシは今、「ブロモクリプチン」（商品名パーロデル）を服用中だが、
どうも、コントロールが不良だったようだ。

成長ホルモンが５ナノグラム／ミリリットル以下に低下するのは二割で、
ソマトメジンＣ（ＩＧＦ１）が正常化するのは３５％という。
腫瘍の縮小効果は期待できないというから、
ワタシは、多数派であったということか。

同じドーパミン系列で、注目株が、
最近、開発された
キッセイ社の「カバサール」（カベルゴリン）である。
今年二月の日本間脳下垂体腫瘍学会では、
東京女子医大のチームが先端巨大症の臨床結果をリポートしている。
先端巨大症の33例のうち、
成長ホルモンが２・５以下になったのは２５％、
ソマトメジンＣは正常化率５４％だったという。
パーロデルの正常化率より高い。
副作用も少なく、有望だという。
おまけに、半減期が約６５時間と非常に長く、少量で持続的な効果がある。
特にプロラクチンと成長ホルモンが同時に出るタイプの腫瘍によいようだ。

パーロデルの情報は、こちら。
カバサールの情報は、こちら。

確かなことがある。
それは、薬をはじめとする治療が、
ワタシたちの命を延ばす効果があるということだ。
きちんと治療すれば、
一般の人と寿命に差がなくなるという。

あえて、厳しいことをいう。
副作用と自分の命と天秤に比べて、
どちらが大切ですか。

さて、休日、厚生労働省や医大図書館など久々に回った。
次回以降、新しい研究やデータを紹介する。

サンドスタチンは、ゆっくり効くタイプの「ＬＡＲ」が発売され、
現時点で有力な薬だ。
セカンドオピニオン先でも、投与を勧められた。
再手術の前後に投与されると思う。

まだ、日本では承認されていないが、
そう遠くない将来、第三の選択肢が現れるだろう。

成長ホルモン受容体拮抗剤という新系統の医薬品が、
アメリカと欧州では先に発売されている。
商品名を「ソマバート」という。

手術や放射線療法などが奏効しなかった患者や、
それらの治療法を適用することが不適切な患者の治療に
使用されるもので、
血清IGF-I（インスリン様成長因子I）の濃度を
正常化する作用が期待できるらしい。
日本では申請中で、国の承認待ちだ。

「ソマバート」の情報が入り次第、
ブログで紹介したい。
薬剤メーカーのプレスリリースを紹介しておく。http://www.pfizer.co.jp/pfizer/company/press/pharmacia/20030331.html

薬を増やしたら、
増やした分だけ、
おならが出る。

困ったもんだ。

眠くなるのである。
突発的に、眠いので、
これはどうしょうもない。
無理に起きていると集中力が下がっている。

あと、お腹が張るのね。
胃がもたれてしょうがない。
いすに座っている姿勢すらつらい。
昼間は一錠でもいいと主治医が言う。

頑張れる範囲の
コツをつかめればいいのだけど、
飲んだ後にやっぱ一錠のほうがよかったとか、
いや、まだ、大丈夫だとか。
自分でも様子見ですな。

これでソマトメジンCが下がっていなければ、
いよいよ、薬の本命、
うわさの新薬サンドスタチンＬＡＲとなる。

仕方が無いので、
途中で一日に二錠へと減らして対応する羽目になった。
よくない、よくない、と思いつつ、
でも、主治医は週に一度しか会えないのだから、
どうしようもなく、
困ったものだ。

明日は、久しぶりに、主治医に診断してもらう日だ。

成長ホルモン値は旧基準が５ｎｇ／ｍｌ以下が２・５ｎｇ／ｍｌ以下と経て、
新基準が１ｎｇ／ｍｌ未満と改められた。
この辺の流れは、自費出版した手記に書いたとおりだが、
なかなか、医者にとっては厳しいハードルらしい。

ある地方医科大のケース（９９年７月から２００４年９月までの３２例）である。
腫瘍の大きさで２群（Ｋnosp分類０－２、３ー４）に分けると、
小さなグループは成長ホルモンが正常化したのは５７・９％、
ＩＧＦ－１は７７・３％だった。
腫瘍の大きなグループに至っては、
成長ホルモンが正常化したのはひとつも無く（！）
ＩＧＦ－１も正常化率は１０％しかなかった。
もっとも、これは手術単独の成績であって、
その後薬物治療を組み合わせて、
ＩＧＦ－１の正常化率で、
小さなグループは８１・８％、
大きなグループは４４・４％、
計７１・０％まで向上する。

全例を旧基準に当てはめると、
成長ホルモン値の正常化率は、５１・７％（２・５ｎｇ／ｍｌ）、
６５・５％（５ｎｇ／ｍｌ）であった。

一患者として、これらの数字をがっかりしてみないでおく。
あくまで現状データだ。
新しい手術、新しい薬、ガンマナイフ技術など、
総合的な医療の向上もまた、
めまぐるしいことを、胸に刻もう。

１０年前、２０年前の医療水準からみれば、
今の水準は比較にならないほど、進化したのだから。

高く引き上げられたバーを、
ほとんどの患者がクリアする風景を、
近く見られるに違いない。
たのむぞ、日本の医療。

下垂体腫瘍は、そのほとんどが、
良性だと言う。
髄膜播種や他の部位に転移を認めなければ、
下垂体癌の確定診断には至らない。
よほどのことがない限り、
癌の診断はないらしい。

成長が早い、細胞異型が強いなどの
特徴があれば、
悪性腫瘍（癌＝がん）が
疑われることになるが、
統計上、癌の診断はごくごく少数派である。
たいていは、
トルコ鞍という限られた空間で広がる。

放置して、視神経を圧迫し、
視力が低下してはつまらない。
小さな腫瘍を手術して取り去るか、
大きくなってから切るか、
判断が難しいところだ。

胃癌や肺癌という言葉は知られているが、
脳癌とは慣習的に言わない。
神保実・東京女子医大教授は、
良性腫瘍も悪性腫瘍も、
限られた空間の中で放置すれば
危険なことに変わりはないので、
良性、悪性ひっくるめて
「脳腫瘍」といっているのではないか、
とのべている。
（『脳外科の話』ちくま新書）

この本は、おすすめ。
脳外科医が書いた本だが、
たとえ話が分かりやすい。

リンク先の本解説もご覧あれ。
混雑した電車を脳に例えた、
話が出てくる。

手術直後に、急激な頭痛、眼が見えない、
眼球運動がおかしくなる、
下垂体機能が障害を起こす。
臨床的な下垂体卒中かもしれない。

腫瘍内の出血や壊死が原因だ。
急性期に可能な限り早く、再手術で減圧すれば、
回復できる。
病院にいるから、助かる可能性も高い。

いきなり、下垂体卒中で運ばれる患者は悲劇だ。
腺腫内に出血を生じ、
腺腫容積が急激に増大することで、
突然、眼奥部が痛くなり、視力が低下した。
こうなると、一刻を争う事態になる。
視力を失うなど、悲惨なことになりかねない。

残念なことに、疫学的な解明はほとんどなされていない。
防止策は不明である。

そこにきて、東京女子医科大学のグループが
今年２月に開かれた日本間脳下垂体腫瘍学会で興味深い発表をした。

母体は20人と少ないが、
発症が多いのは、春が５４％と最多で秋とあわせると８５％。
年齢、性、腫瘍のタイプ、腫瘍サイズが関与する可能性は低いそうだ。

関与する可能性が高い因子は、
アルコールと激しい労働だって。
とくに、仕事が不規則かつ激務で、
多量飲酒を伴った場合が危険なんだそう。

激務とアルコール、春。

うーむ。ワタシって、やばいじゃん。
くわばら、くわばら。早く寝ようっと。

リンク集はこちら、緒方さんの奇跡の生還リポートあり。

ビールを飲まない日はあっても、
パーロデルを飲まない日はないのである。
何はともあれ、毎日飲んでいる。
命が惜しいもの。
初日は、外出先で立っていられなくなるほど、
めまいがした。
子どもを図書館に連れて行き、
絵本を読んでいたのだが、
声が出ずに、頭がぐるぐる回り、
子どもをつれて帰るのがやっとだった。
つばを飲むこともできなかった。嚥下（えんげ）困難という副作用だ。
こんな状態なら、ワタシには無理かなと思っていたら、
人間ってやつは、慣れる生き物なんですな。
嚥下困難は一日だけで、
何とかお付き合いできる自信が生まれた。
一時的な副作用を除くと、
あとは突発的に眠くなる副作用が続いた。
眠くなる感じは、
慣れた今もあまり変わらないかしら。
夜は寝られず、昼間眠くなるのである。
あと、お腹が張った感覚が続いている。
おならがたまる、たまる。
空腹感が生まれ、多食になった。
どこまでが、薬の副作用なのか、
別の原因なのかは、よく